目的回顾性分析本中心和西南地区其他四家血液移植专科近7年采用改良方案HLA单倍型造血干细胞移植(haplo-HSCT)治疗成人重型再生障碍性贫血(SAA)患者的临床数据,为提高SAA治疗效果提供理论依据。方法回顾性分析2007年4月至2010年10月26例改良方案haplo-HSCT治疗成人SAA患者临床资料。改良haplo-HSCT治疗方案包括以下内容:1氟达拉滨+环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白预处理方案;2G-CSF动员外周血联合骨髓造血干细胞移植;3米卡芬净联合静脉丙种球蛋白预防真菌感染;4重组人血小板生成素(rh TPO)促进血小板恢复。所有患者均观察至移植后2年或死亡。结果 26例患者中,25例患者在移植后13(11~19)天获得造血重建。1例患者造血未重建,3例患者造血重建后出现排斥导致植入失败;上述植入失败的患者有3例接受二次移植,2例植入成功。最终植入率为92.3%,12%(3/25)患者出现急性移植物抗宿主病(a GVHD,1例为Ⅱa GVHD,2例为Ⅲa GVHD),40%(10/25)患者发生慢性GVHD(c GVHD,9例为局限型c GVHD,1例为广泛型c GVHD);平均观察1313.2(738~2005)天,患者的总生存率为84.6%。结论本研究是目前国际最大宗haplo-HSCT治疗SAA的回顾性临床研究数据,研究结果说明亲缘haplo-HSCT是治疗SAA的有效手段,改良预处理方案和并发症预防措施对提高haplo-HSCT治疗SAA效果发挥重要的作用。