目的:单羟基卡马西平(MHD),10-羟基卡马西平)是奥卡西平的主要活性代谢物。本文旨在研究癫痫儿童患者奥卡西平活性代谢物血浆和唾液中药物浓度的相关性,并分析其安全有效的浓度范围。方法:前瞻性收集服用奥卡西平的住院癫痫儿童稳态谷浓度的唾液和血液样本,用高效液相色谱法测定奥卡西平的血浆和唾液药物浓度,用SPSS16.0分析软件分析两种生物样本中MHD药物浓度的相关性;对药物的疗效、安全性进行分级,并探究疗效良好的患者的血药浓度范围。结果:从22例癫痫患儿中收集到唾液和血液样本共24对(14例男性,8例女性;平均年龄,5.26±3.87岁)。MHD血浆浓度(C_p)和唾液浓度(C_s)的相关性公式Y=1.11x+3.11(n=24),r=0.93,血浆浓度和唾液浓度呈显著的正向相关关系(P<0.01),C_s/C_p为0.68±0.18。MHD唾液/血浆药物浓度比不受患儿年龄和性别的影响。儿童癫痫患者血药浓度在5~32μg/mL范围内有效,相应的有效的唾液浓度范围为3~28μg/mL。奥卡西平的治疗有效率为63.64%,安全率为72.73%。讨论:本研究前瞻性分析了儿童癫痫患者服用奥卡西平后在稳态谷浓度时其活性代谢物MHD在唾液和血液中的相关性,结果表明二者存在显著地相关性。将取样时间固定在稳态谷浓度,避免了时间点间可能存在的显著变异,且临床上一般需要测定药物的谷浓度,用唾液替代血液进行监测,可以减轻患儿的痛苦,且有利于临床治疗。因此,唾液替代血液进行儿童的治疗药物监测是可行的,且存在诸多优势。但唾液浓度监测也存在弊端,对于唾液较黏或流出唾液困难的患儿不适用于此种方法。本文根据在临床收集到的样本给出了适用于儿童癫痫患者的有效血药浓度范围和唾液浓度范围。但由于研究中纳入的样本量仍较少,目前尚无充分证据说明低于或高于此浓度范围是否有效或安全。还需继续在临床上收集样本,扩大样本量,以确保儿童用药的有效性和安全性,实现儿童的个体化治疗。