【摘 要】
：
按照目前的危险度分层模式,低危组骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)被强制定义为预期寿命超过3-4年的一个亚组.包括输注红细胞悬液与血小板在内的支持治疗
论文部分内容阅读
按照目前的危险度分层模式,低危组骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)被强制定义为预期寿命超过3-4年的一个亚组.包括输注红细胞悬液与血小板在内的支持治疗仍是现行治疗的基础.然而,一系列的药物可以帮助达到减轻输血依赖的效果.促红细胞生成素(Erythropoietin,EPO)对较低输血负荷以及内源性EPO水平低于500U/L的患者有效.对于部分慎重筛选过的患者采用类似再生障碍性贫血治疗方案的免疫抑制治疗方法证实有效.来那度胺推荐作为低危组del(5q)MDS患者的治疗,同时也在EPO无效的非del(5q)MDS患者中显示出了一定疗效,但尚未获批适用.促血小板生成素受体激动剂在临床试验中成功地提升了血小板计数,但同时也带来了刺激早期粒系统前体细胞的风险.进一步的研究将阐明它们在MDS中的明确作用.最后,阿扎胞苷可以在这些患者中引起实质性的反应,但在欧洲尚未获准用于低危MDS.早期的Ⅰ/Ⅱ期临床试验显示在环铁粒幼细胞贫血中应用TGF-β拮抗剂有效,并可能成为目前治疗的补充.学习目标在本次学习结束时,参与者应当能够:明确低危MDS患者的治疗需求,并探讨包括成分输血与去铁治疗在内的支持治疗的风险与获益;理解在低危MDS的治疗中,粒细胞集落刺激因子、促红细胞生成素及促血小板生成素受体激动剂的有效性与安全性;评估包括del(5q)在内的低危MDS对免疫抑制剂及免疫调节剂的治疗反应可能性;认识到阿扎胞苷用于低危MDS的获益及局限性,并对在研的新的治疗方法有整体的认识.
其他文献
胎儿和新生儿同族免疫性血小板减少症(FNAIT)是由产生针对父源性血小板的同种抗体引起,仍然是孕期非常严重的情况,可能引起胎儿颅内出血导致死亡或者遗留严重的神经系统后遗
同族免疫性疾病特别容易出现于妊娠时及输血后,免疫细胞产生针对靶细胞或组织的破坏性抗体,主要通过IgG的Fc受体发挥作用.在妊娠期间,抗红细胞RhD及抗人类血小板抗原(human p
骨髓增生异常综合征(MDS)的患者在治疗后容易频繁复发,这说明目前的治疗策略未能清除使疾病延续的MDS细胞.因此,为了发展靶向治疗,需要对MDS增殖细胞的识别和调节有更好的认
复发、难治多发性骨髓瘤的治疗需要对既往治疗结果、治疗相关毒性以及预后因素进行仔细评估.由于大多数患者既往治疗包括蛋白酶体抑制剂和/或免疫调节剂(IMID),医生的任务是
微小残留病灶(MRD)的检查对于可能治愈的肿瘤,如某些急性白血病和慢性粒细胞、淋巴细胞白血病,开始成为诊治常规.尽管MM仍不可治愈,大约一半患者可以获得完全缓解(CR),近期的
α干扰素用于骨髓增殖性肿瘤(myeloproliferative neoplasms,MPN)的治疗已有30年的历史.在一些小规模的临床研究中,α干扰素显示可诱导临床、血液学、分子学以及组织学的反应
现有的血液系统和淋巴系统肿瘤的分类标准是世界卫生组织(Word Health Organization,WHO)基于形态学、免疫表型、基因和临床表现来定义不同的临床疾病实体的方法.这种分类提
浆细胞肿瘤的特点是骨髓各阶段恶性浆细胞浸润,伴或不伴临床表现,其主要致病途径是超二倍体和IgH易位,均导致D型细胞周期素的异常或高表达;还伴有一系列发生在DNA和RNA水平的
铁过载是血红蛋白病患者发病率和死亡率的主要原因.系统精确地诊断铁过载的最佳方法是结合影像诊断(磁共振成像)和生化标记物(铁蛋白).已经有不同的磁共振成像方法来诊断不同
镰状细胞病和地中海贫血是两大类血红蛋白遗传病,这类疾病是易被忽略的全球公共卫生问题.尽管上个世纪对这类疾病有大量的研究,但对他们流行病学的理解仍有不足.随着疾病分布