【摘 要】
：
骨髓纤维化(MF)在病理生物水平很复杂,且在临床水平存在异质性.MF分子特征方面的进展,提供了对引发这一慢性髓系肿瘤发病机制的重要认识,改善了危险度分层,提供了新的治疗靶
论文部分内容阅读
骨髓纤维化(MF)在病理生物水平很复杂,且在临床水平存在异质性.MF分子特征方面的进展,提供了对引发这一慢性髓系肿瘤发病机制的重要认识,改善了危险度分层,提供了新的治疗靶点,并且用来评估疗效.尽管在过去的10年里,JAK2抑制剂是实验室和临床努力的焦点,但是目前的实验性治疗方法已经扩展到了包括关键的备选信号传导通路抑制剂、表观遗传学调解物、抗纤维化药物和免疫治疗.基于引人注目的临床前原理,大量以JAK2抑制剂为基础的联合治疗,目前正在临床中被积极的评估,目的是改变疾病病程.造血干细胞移植(HSCT)在MF中的作用和时机,随着商业化芦可替尼的应用以及存在充足的实验性治疗的选择而受到挑战.整合JAK2抑制剂预处理、减低强度的预处理方案和可供替代的供者来源,都正在进行探索,力图优化这一潜在的治愈性方法.这篇综述总结了现代MF危险度分层,目前对慢性和进展期的MF的临床研究方法,聚焦新药单药和联合用药,并且更新了读者在HSCT中的新方向.
其他文献
不考虑年龄因素,复发或者难治的急性淋巴细胞白血病(acute lymphoblastic leukemia,ALL)患者预后极差.再次诱导化疗的成功率不乐观,因为完全缓解率(complete remission rate)
在过去的70年里,儿童ALL已从一个生存时间不足4月的致命性疾病发展为治愈率＞85％的疾病.目前已经明确的是,随着治疗强度的增加,越来越多的患儿治愈了,但是以应用可导致长期的患
尽管不常见,但罕见先天性非免疫性溶血性疾病发生的红细胞溶解仍是造成儿童和成人发生贫血的重要原因.罕见先天性性非免疫性溶血性疾病是一类红细胞结构和功能异于常人的异质
人们越来越认识到补体在包括许多溶血性疾病的人类疾病发展中起着重要作用.PNH细胞因补体调节蛋白CD55和CD59的缺乏而易于发生溶血;非典型性溶血性尿毒症综合症患者因某些基
成人Ph+急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)是近几十年来所有ALL亚型中公认的预后较差的一个亚型.它代表了成人ALL较常见的遗传学亚型,分发病率随年龄增加而显著增加.酪氨酸激酶抑制
骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性肿瘤(MDS/MPN)与骨髓恶性肿瘤相比处于其表型的中期阶段.它们同时拥有骨髓衰竭和骨髓增殖的特点,拥有较差的预后.尽管MDS/MPN的临床过程和分子
小分子激酶抑制剂,尤其是已获得FDA批准的idelalisib和ibrutinib,已经改善了复发或难治CLL患者的治疗困境.尽管CLL在治疗方面有了巨大的进步,然而应用这些分子激酶抑制剂后复
慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者通常在早期、无症状时得到诊断,虽然已经发现了大量的预后因素,但标准治疗仍是无论有无危险因素都采取"观察和等待"策略.治疗仅适用于符合"活动
幼淋巴细胞白血病(PLL)分为两种亚型，T细胞型和B细胞型，两型都是罕见的淋巴组织恶性肿瘤，临床过程呈现侵袭性，并且预后不良。二者的临床表现相似，都表现为脾脏肿大和淋巴细胞计数
BCR-ABL阴性骨髓增殖性肿瘤(MPNs)是来源于克隆性造血干细胞的恶性肿瘤,包括真性红细胞增多症(PV)、原发性血小板增多症(ET)和骨髓纤维化(MF).MPNs以JAK-STAT信号传导通路调