肿瘤坏死因子信号通路的药物设计

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肿瘤坏死因子(TNF)是由一种多效性细胞因子,调节各种细胞和生物事件,例如免疫和炎症反应,细胞分化和增殖,细胞凋亡和能量代谢[1],TNF的失调会导致众多的疾病[2]。目前,临床上已经有5个蛋白类上市药,用于治疗TNF失调引起的炎症疾病,但这些药物会诱发不同的副作用风险[3],目前并没有能应用于临床的TNF小分子抑制剂。我们对TNF晶体结构、TNF二聚体复合物结构[4]分析后,虚拟筛选到不同结构类型的小分子化合物,细胞活性测试它们的IC50 20μM至60μM,在此基础上,我们对这些小分子化合物进行优化,合成了60个化合物,得到5个IC50 1-10μM的化合物,并且发现了2类新颖的TNF小分子抑制剂。这些不同分子类型的TNF小分子抑制剂具有成药发展潜力,为研究不同动力学参数的TNF抑制剂刺激对下游NF-kapaB信号动力学影响及其相应的基因表达谱变化提供了丰富分子的特性。
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