近年来，随着分子生物学、药理学以及新一代分子测序技术和精准医学的不断发展，以及对肿瘤发生、发展机制的认识，大规模、快速筛选、基因工程等先进技术的发明和应用，加速了抗肿瘤药物的研发进程。另一方面，由于肿瘤在发生发展和演进过程中，由于基因组的不稳定性，导致特定细胞亚群发生基因突变，或特定细胞亚群选择性的克隆形成，造成肿瘤的高度异质性。相同的肿瘤表型往往起源于不同的分子信号异常已经成为共识。肿瘤的高度异质性是肿瘤最重要的本质特征，是肿瘤治疗面临的最大挑战。与此同时，肿瘤癌基因依赖的现象也被逐步证实，尽管肿瘤中同时存在着多种、不同层面的基因异常，特定的肿瘤亚群往往高度依赖于一个或几个基因维持其生长优势。这一认识则为高度异质性肿瘤的治疗带来希望。本文从近年抗肿瘤药物的发展，靶向治疗、耐药性产生可能原因和未来面临的挑战的等几个方面做了详细的综述。