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背景:天疱疮是一种累及黏膜和(或)皮肤的自身免疫性大疱性疾病,寻常型天疱疮(pemphigus vulgaris, PV)是其中最常见且最易累及口腔黏膜的类型。口腔黏膜常为PV的始发或仅发部位。根据损害主要累及的部位,PV又被分为黏膜主导型和黏膜皮肤型;目前PV的治疗以糖皮质激素(glucocorticoids, GCs)为首选药物,起始剂量的确定主要根据病情的严重程度。既往病情严重程度多凭医生的主观经验来判断,近年来随着不同病情评估体系的建立和运用使得PV的病情评估越来越客观化,这为确定GCs起始剂量、监测病情、判定疗效等提供了可靠的依据。但是,仍存在以下不足:各评估体系差异较大,尚无公认的PV评估体系;口腔黏膜病损严重程度难以精确描述,治疗性临床试验结果质量不高;各临床试验间结果不能保持标准化,对比困难;目的:初步建立一个适用于评估黏膜主导型PV口腔黏膜病情严重程度的改良评估体系,为糖皮质激素治疗黏膜主导型PV的起始剂量确定、减量依据收集及疗效分析提供参考依据;方法:回顾和总结现有PV病情评估体系的优点和不足,包括天疱疮面积指数评估体系(pemphigusdiseaseareaindex,PDAI)、自身免疫性大疱性皮肤病评估体系(Autoimmune bullous skin disorder intensity score, ABSIS)、寻常型天疱疮活动度评估体系(Pemphigus vulgaris activity score, PVAS)等共9个评估体系,并在此基础上设计评估黏膜主导型PV口腔黏膜病情严重程度的改良评估体系,对40例黏膜主导型PV患者进行口腔黏膜病情严重程度评估,3位专家分别对每位患者进行医师总体评分(Physician Global Assesment, PGA),4位住院医师分别对每位患者利用PDAI、ABSIS、PVAS和改良评估体系进行评估;统计分析各病情评估体系的平均评分时间,利用评分者内相关系数(Intra-class Correlation Coefficient,ICC)评价各病情评估体系的评分者间信度,评分者间信度用于表示各个评分者之间对同一患者病情进行评估的一致性;利用各评估体系与PGA的斯皮尔曼相关系数(Spearman’s rank correlation coefficient, rsp)评价各病情评估体系的效度,效度用于表示评分者对患者病情评估与专家对同一患者病情评估的一致性;结果:众多PV病情评估体系中,有信度和效度研究的是PDAI、ABSIS、PVAS,其中PDAI信度和效度最高,但各PV病情评估体系用于评估口腔黏膜病损时存在解剖部位划分不清、对病损大小和个数变化不够敏感或过于敏感等问题,因此在评估口腔黏膜病情时信度和效度不如评估皮肤病损时高,而改良评估体系用于黏膜主导型PV的口腔黏膜病损评估,其信度和效度最好;结论:初步建立的改良评估体系在评估主要累及口腔黏膜的黏膜主导型PV患者口腔黏膜病损严重程度时,其信度和效度优于现有天疱疮病情评估体系,且耗时短,提示其具有进一步临床推广使用的价值。