创新药物是指具有自主知识产权专利的药物,相对于仿制药,创新药物强调化学结构新颖或新的治疗用途,在以前的研究文献或专利中,均未见报道。药物安全性评价是以问题为基础的综合评估(Question-based review),并且安全性研究也一定是以临床研究目的为基础的全面考察,药物临床前安全性研究的最终目的是为临床研究和临床用药服务的,而非作业式的盲目研究,应针对临床研究需要达到的目的分阶段展开,逐渐化解风险。因此,创新药物临床前安评试验设计应该在对受试物充分认知的基础上,在充分依从我国药品注册管理办法、安全性评价相关技术指导原则以及相关规范(如GLP规范、实验动物法规、生物安全法规等等)的基础上,紧扣创新药物研发的"立项依据与目的",以此为导向,遵循"具体问题具分析"的原则综合考虑设计临床前的安评研究,尽可能获得有意义的安评数据,并且需要根据研究结果动态调整和完善方案,从安全性角度发掘或者评估创新药物的立项依据或否决依据,降低新药研发的风险和临床研究的风险。对于化学药,应根据据受试物的结构特点、理化性质、同类化合物或上市药物的情况、药理药效特点、适应症和用药人群特点、试验目的等选择合适的试验方法,整体考虑设计适宜的方案进行临床前安全性评价;对于中药和天然药物,还应考虑到其与化学药的不同特点,试验时应根据各自不同的情况进行针对性设计;对于生物技术药物的安全性评估方案往往还需要结合药效研究制定整体的安全性评估方案。