研究目的:头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)是全世界第七最常见和最具侵袭性的人类癌症。近一半的HNSCC患者在治疗五年内会出现复发并对化疗产生耐药性。因此,迫切需要为HNSCC开发安全和新颖的抗癌疗法。我们研究了将驱虫药甲苯咪唑(MBZ)用作抗HNSCC剂的可能性。研究方法:使用两种常用的人类HNSCC细胞系CAL27和SCC15,我们证明MBZ在人类HNSCC细胞中比顺铂具有更强的抗增殖活性。研究结果:MBZ能有效抑制CAL27和SCC15细胞增殖,细胞周期进程和细胞迁移,并诱导HNSCC细胞凋亡。在机制上,MBZ可调节癌症相关途径,包括ELK1/SRF,AP1,STAT1/2,MYC/MAX,其调控效果呈剂量依赖性。MBZ还与顺铂协同抑制细胞增殖并诱导人类HNSCC细胞凋亡。此外,MBZ显示促进CAL27细胞的终末分化和CAL27衍生的异种移植肿瘤的角化。研究结论:我们的结果首次证明MBZ可通过抑制细胞增殖来发挥其抗癌活性,同时促进某些HNSCC癌细胞的分化。值得期待的是,驱虫药MBZ可以用作安全有效的药物,与其他一线化疗药物如顺铂在HNSCC治疗中发挥协同抗癌作用。