有症状的与高危MDS的治疗包括多个治疗目标和选择。这种异质性疾病成功治疗的关键是认真的鉴别并明确诊断，包括对每名患者进行临床、细胞遗传学、生物学和分子学的评价。任何针对MDS新的治疗策略，必须基于公认的和经验证的预后评分系统，如国际预后评分系统(IPSS)，并考虑到患者对现有药物治疗反应的预测参数及其合并症情况。对于IPSS低危MDS患者，诸多一线方案可供选择，包括促红细胞生成素、来那度胺和免疫抑制剂。一旦对治疗没有反应，就可以采取序贯疗法。阿扎胞苷和地西他滨与一线或二线治疗密切相关，尤其是患者出现血细胞减少和贫血症状时。去甲基化药物在IPSS高危患者的治疗中扮演核心角色。这类药物包括阿扎胞苷和地西他滨，可用于老年及体质虚弱的患者，能够使大约半数病人血象改善并摆脱输血。阿扎胞苷治疗已被证明能够显著延长生存期。由于去甲基化药物不能治愈疾病，它们对年轻MDS患者效果欠佳，此时，移植应该纳入日程。虽然去甲基化药物应用广泛，但是，越来越多的MDS患者缺乏治疗反应或进步。未来的挑战是，不仅要找到靶向发育不良克隆的治疗方案，以便实现持久缓解(特别是在生存期短和/或白血病转化率高的高危患者)，而且也要发展积极的补救方案。