【摘 要】
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30多年来,科学研究者一直致力于通过基因水平治疗血友病,使这种先天性缺乏凝血因子Ⅷ或Ⅸ的患者能自我合成足够凝血因子,避免反复的静脉输注治疗及其相关出血风险.设想未来新
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30多年来,科学研究者一直致力于通过基因水平治疗血友病,使这种先天性缺乏凝血因子Ⅷ或Ⅸ的患者能自我合成足够凝血因子,避免反复的静脉输注治疗及其相关出血风险.设想未来新的血友病治疗标准中,重组凝血因子治疗不再需要每天注射,而是降级是一个辅助治疗的角色.自从1965提出冷沉淀和随后在1970年代的提纯的浓缩FⅧ,静脉注射凝血因子提取物成为治疗血友病的支柱.在1980年代,重组凝血因子快速发展,以应对血浆来源的病毒感染.在某种程度上,通过这些产品的替代疗法可以彻底改变严重先天性血友病的生活质量.而在过去的1-3年,新的临床试验研究显示,通过基因治疗来改善凝血缺陷有望成功.
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