【摘 要】
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候选药物的去留是药物研发过程中的关键决策环节。不同的申请人有不同的决策机制和策略，如有效性/安全性方面、市场竞争以及自身开发序列等。在我们所掌握的案例中，大多数是基于立题和有效性/安全性方面的考虑等。药物开发首先需要考虑是否存在未被满足的临床需求，结合适应症相关的临床治疗指南及临床实践，所开发的新药是否能解决当前临床实践中存在的问题。关注当前处于临床研究或开发失败的产品暴露出来的有效性/安全性风险
【机 构】
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国家食品药品监督管理总局药品审评中心,北京100038
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候选药物的去留是药物研发过程中的关键决策环节。不同的申请人有不同的决策机制和策略，如有效性/安全性方面、市场竞争以及自身开发序列等。在我们所掌握的案例中，大多数是基于立题和有效性/安全性方面的考虑等。药物开发首先需要考虑是否存在未被满足的临床需求，结合适应症相关的临床治疗指南及临床实践，所开发的新药是否能解决当前临床实践中存在的问题。关注当前处于临床研究或开发失败的产品暴露出来的有效性/安全性风险，针对性决策。非临床研究与评价应基于临床研究目的和方案开展。其次要考虑拟开展的临床研究的关键支持证据，是来源于个案还是一定数量的可重复的临床案例，还是来自于基础研究。在对非临床有效性/安全性研究评价时，不仅应针对自身研究中所暴露的风险加以识别和控制，还应对同类化合物、同类机制等研究的风险信号加以关注，并在临床方案中预设对策。虽然动物与人体存在种属差异，但不应过分强调动物数据用于预测人体具有局限性，特别关注有效性和安全性的作用机制研究。
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目的 参附汤由人参、附子两味组成，补后天之气无如人参，补先天之气无如附子。本文观察人参对附子毒性的降低作用及其机制。方法 在复方、药材、成分三个层次，动物、组织、细胞三个水平，初步评价了参附配伍的减毒作用。结果 小鼠均匀设计急性毒性实验的研究结果表明，随着附子给药剂量的增大，小鼠的死亡率呈上升趋势，且随着人参对附子的比例增大减毒作用呈现增强趋势。固定附子LD50剂量与人参不同配比的减毒作用研究结果
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