论文部分内容阅读
目的 探讨GJB2基因p.V37I排它性突变KI小鼠模型的基因治疗策略并评估听力重建效果.方法 取P0-P7的C57小鼠做基底膜培养,向培养的组织中通过AAV转入外源性eGFP及GJB2,7天后染色观察荧光表达情况,评估病毒转染效率.在P0-P1的ICR小鼠中,分别通过中阶注射和圆窗膜注射向小鼠的左耳注射AAV1-CMV-FLAG空载病毒,右耳作为自身对照,分别在P7、P14、P30、P60时分别测双耳ABR并取耳蜗组织观察Cortis器、前庭膜和血管纹形态及病毒转染情况.选择较优方式在P0-P1的p.V37I突变KI小鼠的左耳注射AAV1-CMV-GJB2-FLAG进行基因治疗.