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目的:探讨儿童急性髓系白血病N4及M5型的临床疗效及影响预后因素,进一步优化本中心AML治疗策略。方法:回顾性分析本中心2009年1月至2014年12月收治的符合条件的M4/M5型白血病38例。所有资料采用SCH-AML2005方案高强度化疗,造血干细胞移植根据患儿家长意愿进行,复发后再缓解(CR2)推荐移植。按照首诊临床表现、实验室指标、MICM结果、总疗程、2疗程后缓解情况、有无移植等进行分组,讨论与分析临床疗效与预后影响因素。结果:1、一般资料:M4及M5各19例,男22例,女16例,性别比1.37:1,中位年龄5y(7m~14y)。首诊临床表现以发热(65.8%)及肝脾肿大(65.8%)最为常见,其他如局部疼痛(28.9%),眼球突出(10.5%),面瘫(5.3%),鼻衄(2.6%)。实验室检查以贫血(94.7%)最多见,其他如血小板减少(68.4%),乳酸脱氢酶(LDH)≥3倍(47.4%),高白细胞(26.3%),铁蛋白(FER)≥3倍(21.1%)。2、MICM结果38例均经流式细胞技术检测,CD56阳性(表达>20%)18例(47.4%);36例检测FISH,ETO/AML阳性14例(38.9%),MLL阳性9例(25%),CBFβ/MYH11阳性2例(5.6%),PML/RARα阳性2例(5.6%);36例检测染色体,正常核型12例(33.3%),异常核型19例(其中复杂核型5例)(52.8%),无分裂象5例(13.9%);10例检测预后基因突变(主要是NPM1、CEBPA双突变、C-kit、FLT3-ITD),仅1例C-kit阳性。3、总体疗效(1)诱导缓解疗效:骨髓形态学CR达到92.1%(35/38),分子生物学CR 74.1%(20/27);(2)2疗程后骨髓形态NR 5.3%(2/38),分子生物学NR 11.1%(3/27);(3)全组1年EFS及3年EFS为68.5%(26/38)、65.2%(15/23);总复发率15.8%(6/38),复发后再缓解率(CR2)83.3%(5/6)。4、预后分析(1)单因素分析:染色体异常、CD56表达、LDH值、是否移植为影响预后因素(X2=9.862、3.582、10.149、5.422,均P<0.05);(2)多因素分析:颅内及脊柱旁浸润、复杂核型、CD56高表达、LDH≥3倍、2疗程后骨髓未缓解是显著的独立预后因素(OR=4.491、10.752、4.921、32.449、5.27,均P<0.05)。5、12例死亡病例,中位生存11m,3例死于感染,9例死于原发疾病,早期死亡以感染为主(3/6),晚期死亡主要为白血病复发(6/6)。结论:SCH-AML2005方案疗效与国内外其他中心报道接近,提示强化疗。颅内及脊柱旁浸润、LDH≥3倍、染色体复杂核型、CD56高表达、2疗程未缓解显著影响预后。儿童M4/M5首选高强度化疗,但本研究中移植与非移植疗效比较有统计学差异。儿童M4/M5早期死亡以感染为主(3/6),晚期死亡主要为白血病复发(6/6)