目的 探讨干细胞活性因子鞘内注射治疗新生儿中-重度/重度缺氧缺血性脑病(HIE)的可行性.对象及方法 参考2005年版《新生儿缺氧缺血性脑病诊断标准》、2006年中国亚低温多中心协作组亚低温临床试验、NICHD亚低温临床试验研究入组标准,2013年10月至2014年09月收治的新生儿缺氧缺血性脑病患儿17例,中-重度9例(53),重度8例(47％).所有患儿人组时完善脑电图、影像学检查(颅脑超声或头颅MRI).在常规治疗基础上,以体外培养的干细胞,适度传代后进行干细胞活性因子提取、富集,并行活性因子含量测定.以3×10 7个干细胞提取的活性因子为1个单位,在生后12小时、24小时、48小时内3次鞘内注射干细胞活性因子,每次1个单位.在生后7、28天、6个月、12个月、18个月复查脑电图、复查头颅MRI,进行新生儿神经行为测定(NBNA)、Bayley婴幼儿发展量表及Peabody运动发育量表进行评定,整体病人随访周期5个月-1岁.结果 (1)NBNA评分随访患儿中14天NBNA评分≥35分共6例,其中重度组患儿1例(25％),中-重度患儿5例(55.6％).28天NBNA评分≥35分的9例,重度患儿2例(50％),中-重度7例(77.8％).与对照组相比,治疗组患儿28天NBNA评分改善具有统计学意义.(2)随访情况17例患儿中存活16例(94.1％),死亡1例(5.9％),存活患儿中放弃治疗失访3例(18.7％).重度组死亡1例(12.5％),存活7例(87.5％),放弃治疗失访3例.智力、运动发育接近正常2例(50％),随访至6个月运动发育迟缓1例(25％),脑瘫1例(25％)(该例患儿6个月时复查头颅核磁提示原有软化灶面积缩小,脑容积明显增加).中-重度组患儿均存活(100％),运动及智力发育正常8例(88.9％)；运动协调障碍1例(11.1％).(3)不良反应5例患儿出现注射后兴奋症状(29.4％),以上症状在8小时内缓解,未见其他不良反应.结论 中(重)度、重度HIE导致儿童死亡/严重神经发育障碍的比率高达55-73％,本研究初步结果提示干细胞活性因子鞘内注射治疗有望降低HIE死亡率及致残率、减轻中-重度及重度HIE患儿致残程度,同时,在一例重度缺氧缺血性脑病患儿脑软化后出现脑组织的再生,提示干细胞因子可能改善脑内环境,利于损伤后神经细胞再生.所有病例均未见严重并发症或不良反应,本组研究为进一步扩大样本和对照研究奠定了可行性和科学性的基础.