随着临床研究的进展及现代科学技术的发展,作为检验临床研究疗效金标准的随机对照试验(randomized controlled trail,RCT),由于其严格的纳入和排除标准,使得RCT的结果在外推上存在局限,尤其在中医药研究领域。而真实世界研究(Real World Study,RWS)以覆盖较全面的人群、无严格的纳入及排除标准、根据患者的实际病情和意愿选用不同措施而不采用随机分配的方式,与讲究整体观念、因人而异,注重辩证论治的中医不谋而合。经典的RCT要求研究对象患单一病种,采用标准治疗和单一干预措施,从而评价干预措施的特异疗效,真实情况中,多数患者罹患多种疾病,除采用干预措施外还兼有其他治疗措施,最终疗效与干预措施的相关程度很难划分,且中医药治疗有同病异方,同方异病,遣方用药既针对主症,又兼顾他症,RCT难以实现中医辨证论治的特点。观之,RWS立足真实医疗环境中,依托注册登记研究(registry study)与大数据临床研究(big-data clinical trial,BCT)为主要手段,以患者为中心,强调个体化,收集更广泛全面的资料,关注更为广泛临床意义的指标,采取长期的观察和干预措施,较低的伦理学伤害,更可靠的远期结局信息,在中医药研究中具有立竿见影的优势,已有相关中医药学者取得研究硕果。因此,RWS受到越来越多中医药科研和临床研究者们的关注。本文通过简述RWS在中医药领域的研究及实践方法进展,以期为中医药科研工作提供新的思路和方法。