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目的探讨2008年儿童常见肾脏疾病诊治循证指南之激素敏感、复发/依赖肾病综合征诊治循证指南的肾病综合征治疗方案(新方案)与2000年珠海会议之肾病综合征的治疗方案(旧方案)对小儿肾病综合征(NS)患儿的疗效和不良反应,为临床应用提供参考证据。方法该研究基于广东省中山市博爱医院儿科在NS治疗上严格遵守中华医学会儿科学分会肾脏病学组不同阶段制定的诊疗方案和指南前提下,选取原发性肾病综合征初发初治或激素敏感复发的患儿。实验组选择2009年1月至2011年10月的病例,治疗均采用新方案;以实验组入组患儿作为配对基础,在2007年1月至2008年12月的以旧方案’为治疗方案的患儿做1:1配产生对照组。实验组和对照组各41例,共82例。比较两者的疗效及不良反应,观察两组患儿尿蛋白转阴时间、3月内和6月内复发次数、3个月激素总量、感染例数、情绪改变、消化道症状及体重、身高和骨密度变化情况。结果①两组均全部完成治疗并缓解,实验组41例患儿尿蛋白转阴时间为14.41±5.01d,对照组41例患儿尿蛋白转阴时间为15.12±4.84d(P>0.05);②缓解后3个月内的再次复发实验组为8例(19.5%),对照组为14例(34.1%)(P<0.05),6个月复发实验组12例(29.3%),对照组20例(48.8%)(P<0.05);③3个月激素总量实验组为2059.82±767.29mg,对照组2013.73±661.63mg(P>0.05);④两组患儿3月内不良反应有感染、情绪改变、消化道症状及骨密度下降,感染的发生率对照组高于实验组(P<0.05):而监测其余各项不良反应两组无明显差异(P>0.05)。结论与2000年珠海会议之肾病综合征的治疗方案相比,2008年儿童常见肾脏疾病诊治循证指南之激素敏感、复发/依赖肾病综合征诊治循证指南的肾病综合征治疗方案治疗NS显示了相同的尿蛋白转阴率和转阴时间,3月内和6月内复发率均明显减少,而不良反应无明显增加。