特殊药品所具有的研发成本高、市场小、预期利润低等特性，使得它长久以来都不被医药研究机构和制药公司重视，所以它也被称为“孤儿药”。出于对研发高风险和高成本等问题的考虑以及缺乏完善的法律法规和政府相关扶持制度，医药研究机构和制药公司对特殊药品的研发望而却步。企业缺乏研究动力，单纯地依靠市场机制无法为社会提供足够的药品，这就导致该领域产生了经济外部性和严重的市场失灵问题。在现代经济生活中，当遇到市场自发调节无法解决的问题时，政府通过一定手段进行干预就成为了首要的选择。　　为了促进我国特殊药品的研发，政府应该在对国内外相关法规和经验借鉴的基础上，努力建立一个多元化的研发成本补偿体系。比如通过利用国家研究资金直接对企业研发进行补贴，确定市场独占权保护期限和建立特殊审批机制等方式对制药企业进行特殊药品的研发进行激励。这些补偿方式既能完善我国社会保障制度，维护社会公众利益，更能反映政府自身职能履行的情况。而我国在特殊药品研发成本补偿问题上研究少，缺乏相关经验，所以政府部门在构建相关扶持制度时应更加谨慎，他们不仅要对基础理论进行研究，更要分析和总结发达国家对特殊药品研发成本进行补偿的方式和制度。通过对国外有益经验的借鉴和消化，使我国逐步走出特殊药品市场失灵的困境。　　本文共分四个部分。第一部分是引言，简要地介绍了研究背景与意义、相关问题的国内外研究现状、研究思路和方法、论文的基本框架等。第二部分是本文的基本理论，首先对特殊药品的涵义认定标准、特点和市场特性进行了介绍，其次阐述了特殊药品研发的特点和特殊药品研发成本补偿内涵及其理论基础。第三部分包括第三、第四和第五章的内容。第三章是对我国特殊药品研发成本补偿现状的分析，该部分对我国现有研发成本补偿情况进行了梳理，总结了在特殊药品研发成本补偿各方面的存在的问题，比如补偿对象不明确、补偿范围受限、补偿方式单一、补偿环节单一，且制药企业缺乏良性社会资金来源等问题。同时还对导致这些问题的原因进行了分析，主要有缺乏特殊药品法律界定，特殊药品研发周期各环节缺乏政策支持，特殊药品研发受社会关注度低，我国医疗研制体系不完善，我国金融融资市场贷款配套政策尚不完善，特殊药品研发相关激励机制未能得到推进造成产业化脱节等因素。第四章是对国外特殊药品研发成本补偿相关内容进行考察与借鉴。该章分为两部分:首先，对美国特殊药品研发成本补偿相关内容进行分析;其次，通过对美国政府在特殊药品研发成本补偿方面所作的工作进行分析，总结出在处理这个问题上可供我国借鉴的经验。第五章为我国应如何对特殊药品研发成本进行补偿提出了一些具体建议。比如建立健全特殊药品研发成本补偿政策体系，建立健全特殊药品研发成本补偿机制，建立健全特殊药品研发成本补偿流程和建立健全特殊药品研发成本补偿监督管理机制等。最后通过对全文进行总结得出结论，并提出对未来的研究预测，为进一步对特殊药品研发成本补偿问题进行研究提出建议。