依从者平均因果效应的统计推断

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临床医学的研究中,常会遇到受试者不遵从医生的治疗方案进行治疗,这就是所谓的不依从现象.此现象的出现导致治疗响应变量不能完全反映治疗效果,对治疗效果的估计带来了一定的困难,因此对不依从现象的研究就显得尤为必要。  由于不依从现象的出现,潜在治疗响应会受到个体是否接受处理的影响.传统的意向治疗分析方法不管受试者实际接受处理与否,仍按照他们被分配的组来比较两组个体的平均因果效应.这种做法实际是在讨论处理分配的平均因果效应而忽略了药品的真正作用,从而并不能正确得到真正的因果效应.安格里斯特通过定义工具变量,在工具变量满足一定条件下得到依从者平均因果效应的可识别性.本文也借助引入工具变量这一思想,来分析依从者平均因果效应的估计等问题.主要研究治疗响应变量连续取值的情形,同时考虑协变量对治疗效果的影响,分别对治疗处理状态(即服药状态)相互独立和受试者被分成不同组,同一组内处理状态相关两种情况进行讨论.首先给出了治疗效果参数的可识别性,并利用可识别性进一步得到治疗效果参数的近似极大似然估计.其次,由得到的治疗效果参数的近似极大似然估计构造了记分检验统计量.最后在给定治疗处理状态(即服药状态)和协变量的条件下,治疗响应变量服从正态分布的特殊情况进行了模拟研究,给出了各参数的近似极大似然估计及功效值,模拟结果表明该方法有较好的有限样本性质。
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