目的:本课题通过观察健脾补肾化瘀通络方对糖尿病肾脏疾病(DKD)脾肾亏虚血瘀证患者中医临床证候、相关检验指标及血清血管内皮生长因子(VEGF)、内皮素-1(ET-1)的影响,探讨健脾补肾化瘀通络方对DKD脾肾亏虚血瘀证患者治疗作用及其机理,为临床上中医药治疗本病提供理论基础。方法:选择60例符合DKD脾肾亏虚血瘀证的患者,随机分为治疗组和对照组各30例。治疗过程中失访4例,其中治疗组2例,对照组2例,最后实际完成56例,另设10例正常人群(均来自健康体检中心的健康自愿者)作为正常组,观察DKD患者血清VEGF、ET-1的水平与正常人存在的差异。两组患者均给予生活方式干预及基础治疗,治疗组在上述治疗基础上加用健脾补肾化瘀通络方,均观察8周。观察治疗前后中医证候以及尿微量白蛋白/尿肌酐比值(UACR)、24h尿蛋白定量(24h Upro)、血糖、肾功能指标和血清VEGF、ET-1等变化情况。结果:治疗组患者的临床疾病疗效、脾肾亏虚血瘀证的中医证候疗效均显著优于对照组,差异均具有统计学意义(P<0.05或P<0.01)。与治疗前相比,治疗组治疗4周、8周中医证候积分值较治疗前均显著降低(P<0.01);对照组治疗8周与治疗前比较有显著降低(P<0.01);两组同期比较,治疗组的中医证候积分下降幅度均显著优于对照组(P<0.01)。两组治疗4周以及8周后,UACR和24h Upro均相较于治疗前得到明显改善,两组治疗前后对比差异有统计学意义(P<0.01),而且8周疗程结束后,治疗组相较于对照组的变化更为显著(P<0.05或P<0.01)。治疗8周后,两组间包括血肌酐(Scr)、尿酸(UA)、尿素氮(BUN)、估算肾小球滤过率(e GFR)在内的肾功能指标以及包括空腹血糖(FPG)、餐后2h血糖(2h PG)、糖基化血红蛋白(Hb A1c)在内的血糖指标无显著性变化(P>0.05)。治疗前,两组DKD脾肾亏虚血瘀证患者的VEGF和ET-1水平均显著高于正常组,差异有统计学意义(P<0.01);与治疗前比较,两组的血清VEGF和ET-1均出现显著下降,差异有统计学意义(P<0.05或P<0.01),而在治疗后,两组间比较结果显示治疗组VEGF和ET-1的改善作用及下降幅度更为显著(P<0.05或P<0.01)。研究过程中两组患者均无不良反应事件发生,两组患者血常规、肝功能及心电图检查等安全性指标治疗前后均未出现异常。结论:健脾补肾化瘀通络方能够显著提高DKD脾肾亏虚血瘀证患者的临床疗效,同时能够显著降低该类患者血清VEGF、ET-1的表达,后者可能正是健脾补肾化瘀通络方治疗DKD的临床疗效机制之一。