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背景和目的随着社会的发展,国民经济水平的提高,人们越来越重视对美的追求,身高作为美的重要方面,也受到越来越多的关注。由于矮身材对患者的自尊、生活、工作和婚恋造成诸多影响,儿童和青春期矮身材患者及其家属往往有强烈的改善身高的需求。应用重组人生长激素(rhGH)或联用促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)治疗儿童和青春期矮身材的疗效尚有争议;对治疗过程中rhGH对糖代谢、脂代谢、甲状腺功能等方面的影响研究不多,对rhGH联合GnRHa治疗矮身材过程中患者的代谢变化所知甚少。本文旨在分析儿童和青春发育初期的矮身材患者采用rhGH单用或rhGH联合GnRHa治疗的疗效,以及治疗过程中的代谢变化。对象和方法rhGH单用或rhGH联合GnRHa治疗的儿童及青春期矮身材患者共62例。青春发育前的患者采用rhGH单用治疗;明显青春发育的患者采用rhGH联合GnRHa治疗;部分青春发育刚启动的患者,临床判断其青春发育速度较慢,生长潜力较大,结合患者及其家属的意愿等因素,也采用了 rhGH单用治疗。每隔3-6个月随诊一次,监测身高、空腹血糖、空腹胰岛素、血脂、甲状腺功能、肝酶等指标的水平。结果1.单用rhGH治疗前、治疗6个月、治疗12个月的HtSDSCA依次升高(p=0.001);但治疗前后HtSDSBA的差异大多无统计学意义;治疗后12个月PAH平均升高1.7cm。联合用药组治疗前、治疗6个月、治疗12个月的HtSDSCA和HtSDSBA依次升高,且具有统计学意义(p=0.022);治疗后12个月PAH平均升高6.4cm。2.单用 rhGH 组 FBG、FINS、HOMA-IR、TC、TG、HDL-C、TG/HDL-C 治疗前后的差异均无统计学意义;治疗后LDL-C降低(12个月p=0.043);ALT(6个月p=0.041)和AST(6个月p=0.028)有所降低;治疗后FT3升高(6个月p=0.020),FT4先下降,再升高(3个月p=0.014),治疗前后TSH的差异均无统计学意义。联合用药组治疗后FBG、FINS、HOMA-IR均升高(12个月FBG p=0.027;FINS p=0.028;HOMA-IRp=0.028);治疗后 TC、TG、LDL-C、HDL-C、TG/HDL-C 与治疗前的差异无统计学意义;治疗3个月后,ALT比治疗前升高(p=0.042),但尚在正常范围内,AST治疗前后无显著差异;FT3、FT4治疗前后的差异无统计学意义,治疗后9个月TSH降低(p=0.028)。3.对青春发育情况相似的单用和联用患者进行组间比较(n=20,单用组11例,联用组9例),治疗前HtSDSBA、PAH、IGF-1及各代谢指标相似。治疗后单用组IGF-1高于联用组(6个月p=0.018),GV高于联用组(3个月p=0.011),且GV与GnRHa使用与否显著相关,治疗后HtSDSBA和PAH组间差异无统计学意义;治疗后HOMA-IR、TG/HDL、ALT、AST、FT3、FT4、FT3/FT4 及 TSH 组间差异无统计学意义。结论单用rhGH或联合GnRHa治疗儿童和青春期矮身材,可提高PAH;青春发育初期短期治疗,两种方案疗效相当,对胰岛素敏感性、血脂、转氨酶、甲状腺功能的影响没有显著差异。