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研究背景:非小细胞肺癌（non-small-cell lung cancer,NSCLC）是肺癌中最常见的类型,其发病率和死亡率均占中国恶性肿瘤的第一位。帕博利珠单抗（Pembrolizumab,Pembro）被证明能有效用于一线治疗晚期NSCLC,但是目前缺乏相关的价值评估。研究目的:本研究通过对Pembro单药用于一线治疗NSCLC的有效性、安全性及经济性进行综合评估,旨在建立一套科学完整的药品价值评价体系来促进临床合理用药,使药品回归临床价值;并为今后高值创新药的市场准入、医保准入等提供药物经济学证据和科学合理的建议。研究方法:1.有效性和安全性评价部分:使用STATA14.0软件对Pembro的有效性证据和安全性证据进行meta分析,不能使用meta分析的证据则进行系统综述;2.经济性评价部分:基于中国人群的RCT（KEYNOTE-042中国研究）,使用Tree Age Pro 2019软件建立分区生存模型（Partitioned survival model,PSM）,评价Pembro单药对比传统铂类化疗方案用于一线治疗NSCLC的成本-效用。研究结果:1.有效性部分（1）与传统的铂类化疗相比,Pembro能让患者获益更长的OS,且患者程序性死亡配体-1（programmed death receptor ligand 1,PD-L1）表达水平越高,Pembro的疗效越显著;（2）对于无进展生存期（progression-free survival,PFS）和客观缓解率（objective response rate,ORR）这两个终点指标,Pembro只能在PD-L1≥50%的亚组人群中表现出显著差异。2.安全性部分（1）针对任何级别的治疗相关不良事件（treatment-related adverse events,trAEs）和3-5级的trAEs的发生率而言,Pembro的安全性要优于传统铂类化疗;任何级别的trAEs主要包括疲劳、发热、皮肤瘙痒、皮疹以及甲状腺功能减退;3-5级的trAEs主要包括皮疹、丙氨酸转氨酶升高以及贫血;（2）针对任何级别的免疫介导不良事件（Immune-mediated adverse events,imAEs）的发生率而言,Pembro的安全性要劣于传统铂类化疗;任何级别的imAEs主要包括甲状腺功能减退、肺炎、甲状腺功能亢进以及严重的皮肤反应。3.经济性部分（1）基础分析结果:站在中国医疗卫生系统的角度,无论患者的PD-L1表达水平如何,当意愿支付值（willingness-to-pay,WTP）阈值为3倍中国人均国内生产总值（Gross Domestic Productivity,GDP）,即（?）217,341/质量调整生命年（quality-adjusted life year,QALY）时,相比于传统的铂类化疗,使用Pembro进行治疗是不具有经济性的;（2）情景分析结果:即便是在慈善赠药的情景下（针对家庭经济困难的患者）使用Pembro,相比于化疗,依然不具有经济性,只有当Pembro的单价下降至原来的20%且在PD-L1≥50%的人群中使用时,该方案才具有一定的经济性;（3）敏感性分析结果:单因素确定型敏感性分析（Deterministic Sensitivity Analysis,DSA）的结果显示,Pembro的药品费用、培美曲塞的药品费用以及效用值是影响增量成本效用比（incremental cost–utility ratio,ICUR）最主要的因素;概率型敏感性分析（probabilistic sensitivity analysis,PSA）的结果显示,使用Pembro方案治疗晚期NSCLC具有经济性的可能性为0%。研究结论:在有效性方面,相较于传统的铂类化疗,Pembro能让患者获益更长的OS,但是对于PFS和ORR这两个终点指标,Pembro只能在PD-L1≥50%的亚组人群中表现出显著差异;在安全性方面,使用Pembro单药治疗所导致的任何级别trAEs以及3-5级trAEs的发生率更低,但是其所导致的任何级别的imAEs发生率更高;在经济性方面,相较于铂类化疗治疗方案,不论患者PD-L1表达水平如何,使用Pembro进行治疗均不是具有经济性的方案,当Pembro的单位价格降为现在价格的20%时,在PD-L1≥50%人群中使用可能会具有经济性。