肝脏是人体最大的消化腺,也是机体不可或缺的代谢中心,与人类许多遗传性疾病、代谢性疾病、肿瘤密切相关。以肝癌为例,它对化疗和放疗均不敏感,能手术根治仅占15 % ,其他的治疗效果也不理想。因此近几年随着分子生物学技术的不断发展和人们对肝病发病机制的不断认识,人们将基因治疗引入各类肝病的治疗中。基因治疗是一种将外源基因导入目的细胞并有效表达,从而达到治病目的的治疗方法。在基因治疗中,体外DNA进入细胞的有效传递是极其关键的一步。目前临床试验中所用的载体一般有两类:病毒载体和非病毒载体。为了避免病毒载体系统可能引起的安全问题,非病毒载体系统传递DNA进入细胞是一种具有吸引力的替代方法,从而对非病毒载体系统的研究也日益增加,例如阳离子脂质体/DNA复合物和聚合物/DNA复合物。脂质体、聚阳离子作为非病毒载体,由于具有安全性和价格低廉的优点,近十年来已被广泛的研究。尽管有报道脂质体基因载体在体外有较高的转染率,但一些脂质体基因载体在水溶液中不稳定,在血中聚集。聚阳离子包括聚赖氨酸(PLL)和聚乙烯亚胺(PEI),二者能浓缩质粒DNA而免遭酶的降解,从而增强了转染率。然而,这仍然存在着一些缺点,例如在体内的生物相容性。为克服这些生物相容性问题,无毒性可生物降解的聚合物基因载体作为有前景的基因