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目的:研究GD2008方案治疗儿童急性淋巴细胞白血病(Acute lymphoblastic leukemia,ALL)的治疗效果、化疗强度、并发症及预后影响因素。方法:对2008年1月1日至2015年12月31日期间经南方医院儿科接诊治疗的298例ALL患儿纳入临床分析。根据初诊时年龄、外周血白细胞数、对强的松7天治疗反应、t(9:22)、t(4:11)移位,融合基因(BCR/ABL和MLL/AF4)检测及D15及D33骨髓缓解情况,分为标危(Standard risk,SR)、中危(Medium risk,IR)及高危组(High risk,HR)。治疗方案为:诱导缓解VDLD+CAM,巩固治疗HDMTX(SR、IR)/BLOCK(HR)+再诱导VDLD+再诱导CAM+维持(A方案/B方案),部分HR组患者选择骨髓完全缓解后行造血干细胞移植(Hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)。标危组总疗程为 1 02 周,中危组106周,高危组女孩2年,男孩2.5年。结果:298例患者中,男性196例,女性106例,年龄0.6-15.1岁(中位年龄5岁),SR组64例,IR组142例,HR组88例,未定危险分层4例。随访至2018年1月1日,中位随访时间57个月(范围:1-113个月),存活215例,死亡40例,失访15例,失访率为5.0%。3年及5年总生存率(OS)分别为87.5±2.0%、84.9±2.2%;3 年及 5 年无事件生存率(EFS)分别为 83.2±2.3%、78.4±2.6%;SR、IR、HR 组 3 年 EFS 分别为 89.8±3.9%、86.6±2.9%、72.6±5.2%,5 年 EFS 分别为 89.8±3.9%、82.6±3.3%、66.2±5.7%,HR 组长期 EFS 明显低于 SR 及 IR 组,差异存在统计学意义(P=0.008)。255例强的松7天反应佳(85.6%);D15天骨髓 M1 者 173 例(58.1%),D33 天骨髓 M1 者 274 例(91.9%)。CR 率为96.3%(n=287)。30例化疗过程中放弃治疗,SR、IR、HR组放弃率分别为:7.8%(n=5)、4.2%(n=6)、18.2%(n=16),HR 组放弃率更高(P<0.001);医保及自费患者放弃率分别为5.5%(n=8)、14.5%(n=22),自费患者放弃率高于医保患者(P=0.01)。复发率为14.1%(n=42),其中30例骨髓复发,8例中枢复发,2睾丸白血病复发,2例中枢+骨髓复发。男性19.1%(n=34),女性8.4%(n=8),男性复发率高于女性(P=0.016)。死亡率为13.4%(n=40)。化疗相关死亡12例,诱导缓解阶段占75%(n=9)。化疗相关并发症主要为感染、黏膜炎、心肌损害、症状性糖尿病、不全性肠梗阻、中枢损害、继发性高血压、胰腺炎、二次肿瘤。单因素分析提示性别、发病年龄、危险度、D33骨髓缓解情况、免疫分型、分类、初诊外周血白细胞计数、粒缺伴发热、药物性肝损害、中枢损害、症状性糖尿病、心脏损害、不全性肠梗阻、胰腺炎、BCR/ABL基因阳性与长期EFS相关。多因素COX回归分析结果示:女性是长期EFS的独立保护性因素;发病年龄≥10岁、初诊外周血白细胞计数≥50×109/L、D33骨髓未缓解、化疗相关胰腺炎胰腺炎是长期EFS的独立危险因素。结论:298例患者3年EFS为83.2±2.3%,5年EFS为78.4±2.6%,HR组化疗效果较差;CR率为96.3%,复发率为14.1%,死亡率为13.4%;诱导缓解阶段化疗相关死亡率最高,HR组BLOCK阶段化疗强度大,并发症多且严重;女性是长期EFS的独立保护性因素,发病年龄≥10岁、初诊外周血白细胞计数≥50×109/L、D33骨髓未缓解以及化疗相关胰腺炎是长期EFS的独立危险因素。