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【目的】研究新型免疫抑制剂吗替麦考酚酯(英文名称:Mycophenolate MofetilCapsules,MMF)治疗结缔组织病重叠综合征的临床疗效及对患者免疫球蛋白、补体、血清肌酶乳酸脱氢酶(lactate dehydrogenass, LDH),谷草转氨酶(glutamic-oxaloacetic transaminase,AST),肌酸激酶(creatine kinase,CK),谷丙转氨酶(alanine transaminase, ALD)滴度的影响。探讨治疗重叠综合征及其相关临床症状的方法,以提高目前治疗重叠综合征及相关结缔组织病的临床治疗水平,提高治疗重叠综合征患者的疗效和生活质量。【方法】本实验为期30个月的单中心、前瞻性随机对照研究。将研究对象入选病例根据区组随机分为两组,吗替麦考酚酯治疗组为观察组,强的松治疗组为对照组。药物使用的剂量为:口服吗替麦考酚酯胶囊1g/次,一日二次。强的松组为按50mg/日口服强的松片。比较两组在治疗后的2周,8周,14周28周的血清免疫球蛋白IgA、IgG、IgM及补体C3、C4水平,以及治疗前后血清AST、LDH、CK、ALD含量水平。【结果】吗替麦考酚酯治疗重叠综合征的患者的血清免疫球蛋白持续降低,补体C3和C4大幅升高,同时伴随许多临床症状改善,如:面部蝶形红斑减退22例占41.5%,自觉关节痛降低,四肢肌力恢复等。吗替麦考酚酯治疗2周后,患者血清肌酶开始明显下降,治疗效果明显优于强的松治疗组。治疗14周后,与治疗前相比,治疗组和观察组的血清免疫球蛋白IgA、IgG、IgM及补体C3、C4水平和治疗前后肌酶AST、LDH、CK、ALD血清含量水平差别明显(P<0.05)。治疗组IgA、IgG、IgM及补体C3、C4水平在治疗前分别为3.36g/L、18.51g/L、2.13g/L、0.86mg/L、0.18mg/L,治疗后为1.52g/L、7.24g/L、0.83g/L1.66mg/L、0.54mg/L,差异显著;肌酶AST、LDH、CK、ALD血清含量在治疗前为28.13u/L、221.02u/L、160.32u/L、31.42u/L,治疗后为20.37u/L、165.72u/L、74.15u/L、19.63u/L。观察组的治疗总有效率高于对照组,差异有统计学意义(均P<0.05)。观察组的不良反应发生率低于对照组,差异有统计学意义(均P<0.01)。【结论】吗替麦考酚酯治疗成人重叠综合征安全、有效,患者依从性好,耐受性好,副作用相对较少。