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目的:观察参萸补血方联合环孢素(CsA)治疗脾肾阳虚证慢性再生障碍性贫血(chronic aplastic anemia,CAA)的临床疗效及对白介素-6(IL-6)、白介素-17(IL-17)的影响,并观察其安全性及临床价值。方法:选取2015年10月01日至2017年08月31日在广西中医药大学第一附属医院血液病科、广西中医药大学第一附属医院仁爱分院和广西中医药大学附属瑞康医院肿瘤血液科门诊及住院的CAA患者76例,符合脾肾阳虚证CAA的诊断标准。采用随机数字表法随机分为治疗组(38例)和对照组(38例),对照组:CsA(3-5mg/kg-1·d-1,d1-180),司坦唑醇片(2mg Tid);治疗组:对照组基础上加参萸补血方(150ml开水冲服,早晚分服)。两组各治疗6个月,每3个月评价1次,观察两组患者治疗前、治疗后3个月、6个月的总有效率、中医症候疗效、中医症状评分变化,血红蛋白(HGB)、血小板(PLT)、中性粒细胞(ANC)、网织红细胞计数(RET),骨髓增生程度;比较两组间血清IL-6、IL-17水平的差异,粒细胞缺乏伴发热的发生频次、感染类型,输血量及输血类型,输血间隔期的评分变化,生活质量评分变化及不良反应。结果:研究共入组病例76例,治疗过程中脱落6例,治疗组脱落2例,均为患者放弃治疗,对照组脱落4例,2例未按疗程用药,2例放弃治疗,最终纳入统计分析70例。其中,治疗组36例,对照组34例。(1)两组患者治疗总有效率(ORR):治疗组ORR为86.11%,对照组ORR为67.64%,治疗组整体疗效优于对照组(P<0.05);(2)两组患者中医症候疗效:治疗组总有效率为88.89%,对照组总有效率为70.59%,治疗组中医证候疗效优于对照组(P<0.05);(3)两组患者治疗前后中医症状评分:治疗6个月后中医症状评分较治疗前明显下降(P<0.05);(4)两组患者治疗前后外周血象比较:两组患者治疗后HGB、PLT、ANC、RET均较前上升(P<0.05),且治疗组优于对照组(P<0.05);(5)两组患者治疗前后骨髓象比较:两组患者治疗后骨髓增生程度均提升(P<0.05),其中治疗组优于对照组(P<0.05);(6)两组患者治疗前后血清IL-6、IL-17水平:两组患者治疗后血清IL-6、IL-17均较前下降(P<0.05),其中治疗组下降程度较对照组显著(P<0.05)。(7)两组患者粒细胞缺乏伴发热的发生频次:半年内治疗组粒细胞缺乏伴发热的发生次数显著低于对照组(P<0.05)。(8)两组患者感染类型比较:治疗组患者肺部感染、消化道感染、泌尿系感染及血行感染均低于对照组(P<0.05),且治疗组未发生血行感染。(9)两组患者输血量及输血类型比较:治疗6个月内治疗组输血量低于对照组(P<0.05)。(10)两组患者输血间隔期评价:治疗6个月内治疗组输血间隔期较对照组延长(P<0.05)。(11)两组患者生活质量评分:治疗组对生活质量的改善优于对照组(P<0.05)。(12)两组患者不良反应:对照组中有5例患者出现谷草转氨酶(AST)轻度升高,余患者未出现肝肾功能及心电图异常。结论:1、参萸补血方联合CsA方案治疗脾肾阳虚证CAA的临床疗效较单纯西药组高;2、参萸补血方联合Cs A方案可提升脾肾阳虚证CAA患者的HGB、PLT、ANC、RET计数,改善骨髓增生程度,促进骨髓造血;同时可减少感染的发生,提高患者生活质量和有效减少输血量,延长输血间隔期;安全可靠,不增加不良反应;3、参萸补血方联合CsA方案可明显降低患者血清IL-6、IL-17水平,可改善患者免疫功能。