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目的:比较重组人生长激素（recombinant human growth hormone,rhGH）对儿童生长激素缺乏症（growth hormone deficiency,GHD）和特发性矮小症（idiopathic short stature,ISS）治疗效果;观察治疗期间胰岛素样生长因子-1（insulin-like growth factor,IGF-1）、甲状腺激素、空腹血糖（fasting blood glucose,FBG）、空腹胰岛素（fasting insulin,FINS）及骨龄（bone age,BA）、生长速率（growth velocity,GV）等指标的变化;探讨影响rhGH疗效的因素,更好的指导临床。方法:选取确诊为GHD和ISS并应用rhGH治疗的64例患儿为研究对象,其中GHD 34例,ISS 30例。rhGH剂量为GHD 0.10-0.15IU/（kg?d）,ISS 0.10-0.20IU/（kg?d）,每晚睡前皮下注射。观察治疗前、治疗3个月、治疗6个月,身高（height,Ht）、体重（weight,Wt）、体质指数（BMI）、GV、身高标准差积分（height standard deviation of points,HtSDS）、父母遗传靶身高（mid-parental height,MPH）、骨龄落后程度（CA-BA）、骨龄成熟度（BA/CA）和血清三碘甲状腺原氨酸（TT3）、甲状腺激素（TT4）、促甲状腺激素（TSH）、IGF-1、FBG、FINS等指标。结果:1 GHD组和ISS组治疗前的比较两组年龄、性别匹配,GHD组BA/CA低于ISS组（P<0.001）,CA-BA高于ISS组（P<0.001）。GHD组GH峰值低于ISS组（P<0.001）,余指标无统计学差异（P>0.05）。2两组治疗前后生长参数及血清指标的比较2.1两组治疗前后各生长参数比较rh GH治疗3个月、6个月,两组的Ht、HtSDS、GV均较治疗前升高（P<0.001）,BMI、BA/CA较治疗前无明显变化（P>0.05）。两组治疗3-6个月的△HtSDS均低于治疗0-3个月（P<0.05）。2.2两组治疗前后各血清指标比较两组治疗3个月、6个月的IGF-1、FBG、FINS均较治疗前升高（P<0.05）。GHD组治疗3个月的TT3较治疗前升高（P<0.05）,余甲功指标无明显变化（P>0.05）。ISS组治疗6个月的FBG较治疗3个月升高（P<0.05）,但IGF-1、FINS、甲功无明显变化（P>0.05）。GHD组治疗6个月与3个月相比,上述指标均无明显变化（P>0.05）。3治疗同时期两组生长参数及血清指标的比较GHD组治疗3个月、6个月的GV、△Ht高于ISS组（P<0.05）。两组治疗同时期△Ht SDS无统计学差异（P>0.05）。GHD组治疗6个月的TSH高于ISS组（P<0.05）,两组治疗同时期的IGF-1、FBG、FINS、TT3、TT4均无统计学差异（P>0.05）。4两组生长速率与临床指标的关联性分析GHD组GV3与GH峰值、治疗前IGF-1呈负相关,GV6与GH峰值呈负相关;△HtSDS3与治疗前IGF-1呈负相关,△Ht SDS6与治疗前HtSDS、GH峰值呈负相关。ISS组GV3、GV6与GH剂量呈正相关,与治疗前CA、BA、Ht呈负相关;△HtSDS3与GH剂量呈正相关,与治疗前CA、BA、Ht呈负相关;△HtSDS6与治疗前CA、BA、Ht、HtSDS呈负相关。5两组生长指标的影响因素分析应用多元线性逐步回归分析,结果提示GH峰值是GHD组GV6的重要影响因素;治疗前Ht是ISS组GV6的重要影响因素。治疗前HtSDS是GHD组△HtSDS6的重要影响因素;治疗前Ht、CA是ISS组△HtSDS6的重要影响因素。结论:1.rhGH治疗GHD和ISS均有较好的疗效,GHD患儿疗效优于ISS患儿。明确诊断对指导治疗、预测疗效很重要。2.治疗前Ht SDS和GH峰值是影响GHD患儿疗效的重要因素,治疗前Ht和CA是影响ISS患儿疗效的重要因素。3.短期应用rh GH不会增加体重、加快骨骼成熟,但会对甲功、血糖、胰岛素水平有轻度影响,应定期监测。