目的:观察调肝扶脾辨证论治在真实世界儿童原发性免疫性血小板减少症(ITP)患者治疗中的临床疗效、血小板计数、出血评分、激素用量等变化情况,分析血小板计数变化的影响因素,探讨调肝扶脾辨证论治儿童ITP的治疗优势。方法:纳入2016年1月至2019年5月在广东省中医院血液科李达主任门诊就诊至少4周,病程大于3个月,年龄在2～14岁的ITP患者。纳入222例患者,93.2%(207/222)的患者既往接受过常规西医治疗,53.6%的患者(111/207例)已经停用西医治疗;46.4%(96/207例)仍在接受常规西医治疗。总体而言,纳入观察的大部分患者在经过常规西医治疗后,并未获得较理想的疗效,继而寻求中医治疗。治疗上以调肝扶脾为基本治法,通过辨证分为气不摄血、血热妄行及阴虚火旺三个基本证型,随症加减。本研究将观察期间未接受任何常规西医治疗的患者归为单纯中药组,患者有接受常规西医治疗(包括糖皮质激素、IVIg、二线治疗等)归为中药联合西医治疗组。通过对上述真实世界病例的临床资料收集,回顾性分析治疗前后患者的临床疗效、血小板计数、出血情况、糖皮质激素用量、血小板计数变化的影响因素等,从而评价调肝扶脾法的临床应用价值。结果:1.疗效评定:根据ITP疗效标准,治疗24周后,42例完全反应,21例反应,149例无效,10例复发,总有效率为28.4%。其中单纯中药组、中药联合西医治疗组总有效率分别为22.7%和33.9%。单纯中药组及中药联合西医治疗组各自组内比较,治疗后第4周和24周疗效的差异均无统计学意义(P>0.05),但两组组内第24周血小板计数、出血评分分别同治疗前相比,差异均有统计学意义(P<0.05;P<0.05)。2.激素减量情况:65例中药联合激素治疗患者,治疗24周时56例(86.2%)患者激素减量、29例(44.6%)患者减停激素,1例(1.5%)患者激素增量。第24周血小板计数、激素用量同治疗前相比,差异均有统计学意义(P<0.05;P<0.05)。3.血小板计数变化的影响因素分析:通过多重线性逐步回归分析,提示治疗前血小板计数、病程长短是影响治疗后PLT计数变化的影响因素(P<0.10),经过调肝扶脾法辨治后,就诊前血小板计数较高的患者更多获得血小板计数提升;病程<12个月患者较病程≥12个月的患者更多获得血小板计数提升。结论:1.调肝扶脾法辨证施治对血小板计数具有提升作用,并能改善患者的出血症状。2.调肝扶脾法可以帮助患者逐步减撤激素,减少患者对激素的依赖。3.治疗后血小板计数与初诊时血小板计数水平及病程长短密切相关。就诊前血小板计数较高、病程较短的患者,更多获得血小板计数的提升。