目的:本研究拟评估他汀类药物对慢性心力衰竭患者氨基末端脑钠尿肽(NT-proBNP),纽约心功能分级(NYHA)和射血分数(EF)的效用。并验证边缘结构模型在评估处理因素有效性分析中的作用。方法:研究对象来自2014年1月1日至2019年1月1日山西医科大学附属第一医院和山西省心血管医院收治的慢性心力衰竭住院患者。通过t检验,卡方检验和logistic回归分析进行混杂因素的筛选。通过边缘结构模型进行他汀类药物的有效性评估,在边缘结构模型的概率估计阶段分别进行logistic概率估计和随机森林概率估计;在逆概率加权阶段采用稳定加权和截断加权的方式计算权重值,构建虚拟人群;在效用估计阶段,与传统的统计分析方法做对比,验证边缘结构模型是否能够有效处理时依性混杂和治疗转换。结果:1.采用传统的logistic回归分析,发现仅排除基线混杂因素的影响,他汀类药物对慢性心力衰竭患者的NT-proBNP水平无显著的改善作用[OR(95%CI):0.941(0.693～1.280),P=0.700];采用边缘结构模型,排除基线混杂因素、时依性混杂因素和治疗转换因素的影响后,发现他汀类药物对NT-proBNP具有显著的改善作用,其中基于logistic概率估计的边缘结构模型得到的OR(95%CI)为0.642(0.488～0.845),P=0.002,基于随机森林概率估计的边缘结构模型得到的OR(95%CI)为0.699(0.528～0.926),P=0.012。本次研究中尚未发现他汀类药物对NYHA和EF具有显著的改善作用。2.边缘结构模型能够有效处理他汀类药物对慢性心力衰竭患者效用评价中存在的时依性混杂和治疗转换问题。在边缘结构模型的概率估计阶段,采用随机森林估计概率较采用logistic估计概率得到的权重更加稳定。结论:1.他汀类药物能有效改善慢性心力衰竭患者的NT-proBNP水平,对于制定针对NT-proBNP升高的慢性心力衰竭患者的治疗方案提供了新的研究方向。未发现他汀类药物对NYHA和EF具有改善作用。2.边缘结构模型能有效解决时依性混杂因素和治疗转换在处理因素有效性评估中带来的偏倚。基于随机森林概率估计的边缘结构模型的权重分布较基于logistic概率估计的边缘结构模型更加稳定。本课题为国家自然科学基金“心脑血管疾病患者报告结局(PRO)恶化预警与潜在状态评估模型构建(编号:81872714)”。