人SIRT1H363Y心脏特异转基因小鼠的建立及其导致扩张型心肌病和心力衰竭的机制研究

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随着社会老龄人口逐渐增加,心力衰竭已经成为最为重要的心血管问题,也成为人们最为关心的健康问题之一。研究表明在扩张型心肌病中心肌细胞凋亡大量增加,导致心脏逐渐发展成为心力衰竭:心肌细胞凋亡也是发生扩张型心肌病和心力衰竭一个主要事件和中心机制。去乙酰化酶Sir2α(the murine ortholog of silent informationregulator 2)敲除的小鼠发生心脏发育缺陷,只有很少一部分敲除鼠可以存活下来;Sir2α对于氧化应激导致的心肌细胞凋亡具有保护作用。更重要的是:体外研究表明位点突变型的Sir2α(SIR2H355A)可以增加基础水平和过氧化氢诱导的心肌细胞凋亡,但是在心脏中SIRT1去乙酰化酶的作用还仍然不清楚。我们猜测:抑制心肌细胞中SIRT1的去乙酰化酶活性可以增加心肌细胞凋亡,导致心脏的功能失常。为了验证这个假说,我们进行了如下的研究:首先,在压力负荷导致大鼠心肌肥厚和心力衰竭模型心脏中检测SIRT1的表达,发现其表达相对于对照组表达显著增加。为了研究SIRT1的去乙酰化酶活性在体内的功能,将位点突变型的SIRT1(SIRT1H363Y)cDNA与α-MHC启动子连接,通过显微注射受精卵的方法制备了心脏特异性表达SIRT1H363Y的转基因小鼠,经过RT-PCR、Southern Blot、Western blot和免疫组织化学等方法证明SIRT1H3636Y在转基因小鼠心脏组织中特异性高表达。然而出乎意料的是:转基因小鼠心房和心室扩张,并且绝大部分在一周到一个月内死亡;幸运地,我们得到三株转基因小鼠能够产生后代,但是这些后代大部分在8到12天内死亡。转基因小鼠心脏重量和体重的比例显著高于阴性同窝小鼠。分别用病理、超声心动图和分子检测诊断表明转基因小鼠发生扩张型心肌病;电子显微镜显示线粒体结构明显破坏和肌小节变性与降解;用TUNNEL方法进行凋亡分析发现转基因小鼠的心肌细胞发生凋亡的细胞数目显著多于阴性同窝小鼠。对于心肌细胞凋亡机制的研究发现转基因小鼠心脏中Bax的表达显著高于阴性同窝小鼠,同时Caspase-9发生显著剪切和Apaf-1的表达显著增高;而c-FLIP和Caspase-8并没有明显的改变。因此,Bax介导的线粒体途径的凋亡通路在转基因小鼠心肌细胞凋亡中起到主要作用。进一步研究SIRT1H363Y和Bax介导的细胞凋亡之间的内在关系,我们发现p53的乙酰化水平显著增加:在细胞水平,通过腺病毒过表达突变型的SIRT1(ad-SIRT1H363Y)同样可以导致原代培养心肌细胞中p53的乙酰化水平和Bax的表达显著增加。综合上述结果可以得出结论:利用α-MHC启动子可以使SIRT1H363Y在心肌细胞中高表达。心脏组织特异性过表达SIRT1H363Y显著增加了心肌细胞凋亡,导致心脏在早期就发生严重的扩张型心肌病,进而迅速影响心脏功能,最终导致心力衰竭和早期致死。
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