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目的:原发性肾病综合征(primary nephrotic syndrome,PNS)是儿童最常见的肾脏疾病之一,临床表现为大量蛋白尿、低蛋白血症、水肿及高胆固醇血症。疾病因素以及糖皮质激素的使用导致很大一部分PNS患儿受生长迟缓困扰,严重影响患儿生活质量及身心健康,然而目前并无有效的干预手段,积极寻找治疗PNS患儿生长迟缓的方法非常必要。本研究的目的为探讨PNS患儿生长迟缓的流行病学特点及重组人生长激素(recombinant human growth hormone,rhGH)应用于治疗PNS患儿生长迟缓的的有效性及安全性。方法:(1)对2016年7月-2017年12月在中国人民解放军东部战区总医院治疗并确诊为PNS的229例患儿进行体格测量、询问病史,收集临床资料进行回顾分析;(2)观察rhGH治疗PNS并生长迟缓患儿的治疗效果,共纳入29例患儿,治疗组21例,男15例,女6例,平均年龄(9.8±2.3)岁;未治疗组8例(对照组)男6例,女2例,平均年龄(10.5±5.9)岁。治疗组给予rhGH0.1-0.15IU/kg/day皮下注射,记录生长激素治疗组rhGH治疗前后1年内相对应时间的复发次数,治疗后不良反应发生情况。比较治疗组治疗时间达7个月患儿治疗前后身高标准差(Height standard deviation score,HTSDS)及临床指标变化,同时与对照组相比较HTSDS、身高增长速率(growth velocity,GV)变化情况。结果:(1)229例PNS患儿,达到矮身材标准(HTSDS≤-2SDS)患儿共33例,矮身材的发生率为 14.4%;-2SDS<HTSDS≤1SDS共50例,占21.8%;-1SDS<HTSDS≤OSDS共62例,占 27.1%;HTSDS>OSDS共84例,占 36.7%,PNS患儿HTSDS较正常人群落后;(2)rhGH治疗达7月(7月组)的患儿共15例,rhGH治疗时的HTSDS(HTSDS1)在rhGH治疗7个月HTSDS(HTSDS2)、rhGH治疗期间最后一次测量的HTSDS(HTSDS3)均逐渐增高,并逐渐接近遗传HTSDS,分别为:(-2.3±0.8)SDS、(-1.8±0.1)SDS、(-1.4±1.2)SDS、(-0.5±0.5)SDS,(p<0.05)。体质指数标准差(Body mass index standard deviation score,BMISDS)在 rhGH 治疗 7 个月后下降,分别为:(1.2±1.5)SDS、(0.5±1.2)SDS,(P<0.05);(3)7月组GV较对照组升高明显,分别为:(8.3±3.4)cm/年、(4.4±3.1)cm/年,(P<0.05),HTSDS7月组较对照组升高明显:(0.7±0.7)SDS/年、(0.0±0.7)SDS/年,(P<0.05);(4)7月组治疗前IGF-1、TSH、GLU、TG分别为:(273.0±83.6)ug/L、(3.0±1.8)mIU/L、(4.4±0.6)mmol/L、(4.4±0.9)μmol/L,治疗后分别为:(414.7±134.3)ug/L、(2.5±1.0)mIU/L、(4.7±0.5)mmol/L、(4.2±1.0)μmol/L,治疗后IGF-1、GLU均较治疗前升高,差别具有统计学意义(P<0.05);(5)21例rhGH治疗组治疗前后189个月复发次数分别为15次、12次,差异无统计学意义(P>0.05),rhGH治疗期间2例出现皮疹(9.5%)、1例出现肉眼血尿(4.8%)、1例尿检潜血阳性(4.8%)、2例出现小腿疼痛(9.5%),3例出现脊柱侧弯(14.2%)。结论:PNS患儿矮身材的发生率为14.4%。rhGH治疗能有效改善PNS患儿身高增长,但脊柱侧弯发生率相对多见,其余副作用亦相对较高,rhGH治疗PNS患儿需要严格把握适应症。