目的:本研究拟通过挖掘江苏省中医院肾内科孙伟教授诊疗数据,分析其诊治慢性肾脏病（CKD）用药特色,凝练核心处方,观察诊疗效果,通过对核心处方的网络药理学分析,获得药物有效成分与疾病的基因相关的基因靶点、蛋白、信号通路。方法:本研究采用数据挖掘和前瞻性研究相结合的方法进行研究:1.数据采集:回顾性采集孙伟教授2002年1月至2017年9月所有的门诊诊治CKD患者的资料。数据预处理:针对采集的数据,对中药药名、诊断、证候等属性参照《中华本草》、江苏省中医院肾病科诊疗规范进行结构化和标准化。2.数据分析:采用频数统计、关联规则、复杂网络、比较法等方法,通过分析孙教授治疗CKD的用药规律,凝练核心处方;前瞻性收集2015年9月至2017年8月的门诊病例300例,总结药、症、效的关系,建立评价体系。3.网络药理学分析:通过 TCMSP、Pubchem、GeneCards、OMIM、Drugbank、Uniprot、STRING等数据库、Cystoscape 3.7.2软件、R语言4.0.3软件、Excel对CKD核心处方进行网络药理学分析。结果:选取江苏省中医院肾内科孙伟教授临床有效验案225例,共计诊次6009诊次,统计其基本信息、常用药物、性味、归经、药物分类、功效、关联规则等,可以发现孙教授在治疗CKD时,药物归类以补益药、清热解毒药、利水渗湿药和活血化瘀药最为常用,喜用甘温平补之品,佐以苦寒之物清热祛湿,辅辛散以活血通络,用药归经集中在肝、肺、肾、脾、胃五经。以益肾清利活血法治疗CKD,前瞻性收集比较完整的门诊病例300例,除了上述相同的统计方法,纳入疗效判定指标,结果显示治疗肾炎和肾衰,总有效率在64%,其中CKD3-5期的患者,疗效更为显著。最终以“病-症-证-检-药-机制”,一体化分析,建立中医药治疗CKD的疗效评价新模式。经数据库筛选整合,中药处方共得到120个有效成分,278个有效成分对应靶点,慢性肾脏病基因靶点440个,药物与疾病相交的靶点有70个。根据“药物有效成分—疾病—靶点”可视化网络图获得相关度最高的活性成分为槲皮素、山奈酚、木犀草素。分析PPI网络,筛选出ALB、AKT1、IL6、TNF、VEGFA、等核心位点。GO 富集分析结果显示 gland development、epithelial cell proliferation、response to oxidative stress、reactive oxygen species metabolic process、cellular response to chemical stress等生物过程具有较高的相关显著性;membrane raft、membrane microdomain、membrane region、vesicle lumen、secretory granule lumen 等细胞组成具有较强的相关显著性;signaling receptor activator activity、receptor ligand activity、cytokine receptor binding、cytokine activity、phosphatase binding等分子功能具有较高的相关显著性。KEGG富集分析结果显示PI3K-Akt signaling pathway、Proteoglycans in cancer、Human cytomegalovirus infection、AGE-RAGE signaling pathway in diabetic complications、Prostate cancer 等通路具有较高的相关显著性。结论:1.江苏省中医院肾内科孙伟教授治疗CKD以“肾虚湿瘀”为主要病机,治疗原则为“益肾清利活血法”。2.治疗CKD,在不同疾病或者疾病不同阶段出现益肾、清利、活血的用法侧重点不尽相同,但整体不离益肾清利活血法。3.通过计算机算法和证候、检验指标等关联,便于更好的总结名老中医经验。4.初步验证了核心处方治疗CKD组方的合理性与科学性,提示槲皮素、山奈酚、木犀草素为高特异性成分,PI3K-Akt signaling pathway、AGE-RAGE signaling pathway、HIF-1signaling pathway 等通路具有较高的相关显著性。