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目的(1)观察重组人生长激素(rhGH)治疗特发性矮小(ISS)儿童的有效性及安全性；(2)探讨影响青春期前及青春期ISS儿童使用rhGH治疗效果的因素,为寻求优化治疗效果的途径提供参考依据。方法选取2010年8月—2011年12月期间在复旦大学附属金山医院儿科门诊就诊的ISS患儿50例,其中青春期前组25例(Tanner Ⅰ期)、青春期组25例(Tanner Ⅱ-Ⅳ期)。入组患儿均给予rhGH治疗,剂量为0.15IU/kg·d,疗程12个月。观察时间点：治疗前及治疗后3m、6m、9m、12m。主要观察指标：身高、体重、第二性征、生长速率(GV)、身高的标准差分值(HtSDS).预测成年身高(PAH)、骨龄、血清胰岛素样生长因子-1水平。结果(1)青春期前组Gv由治疗前(4.19±0.37)cm/y提高至(9.85±1.25)cm/y,HtSDSCA由治疗前的-2.28±0.25增至-1.32±0.25；青春期组GV由治疗前(3.38±0.87)cm/y提高至(7.96±2.08)cm/y,HtSDSCA由治疗前的-2.35±0.30增至-1.92±0.40,PAH由治疗前的153.85±8.89cm,提高至157.27±10.22cm。两组治疗前后比较有统计学差异(P<0.01)。(2)青春期前组治疗12个月后△GV.△HtSDSCA分别为5.66±1.21cm/y.0.96±0.30,青春期组治疗12个月后△GV.△HtSDSCA分别为4.58±1.56cm/y.0.42±0.28,组间比较均有显著性差异(P<O.01)。(3)治疗后以0-3m的生长反应最为明显,两组的△HtSDSCA为0.25±0.13,而3-6m、6-9m、9-12m的△HtSDSCA分别为0.18±0.11、0.14±0.12、0.12±0.11,呈降低趋势,且0-3m生长指标与其他治疗时段比较具有统计学差异(P<0.05)。(4)两组治疗12个月后的△HtSDSCA、△GV与治疗开始时的年龄(r=-0.67、-0.45)、骨龄(r=-0.79、-0.58)呈显著负相关(P<0.01)；与开始治疗时的基础身高与靶身高的差值(r=0.72、0.55)、骨龄延迟(r=0.71、0.64)呈显著正相关(P<0.01)。两组治疗12个月后的△HtSDSCA与0-3个月的△HtSDSCA存在显著正相关性(r=0.82,P<0.01)。(5)两组患儿治疗后血IGF-1水平升高,以0-3m最为明显,之后升高趋势减缓,各治疗时段比较未见明显差异(P>0.05)。青春期前组治疗后12个月的AGV与治疗后3m时增加的IGF-1水平呈正相关性(r=0.58,P<0.05)。(6)两组患儿治疗后BMI无明显变化,骨龄无明显进展,未见明显不良反应。结论(1)rhGH治疗ISS儿童有促生长作用,未见严重的不良反应发生。(2)青春期前组使用rhGH疗效优于青春期组,提示rhGH用于ISS患儿的治疗应尽量选择青春期前。(3)ISS患儿治疗第一年的效果与治疗开始时的年龄、骨龄呈负相关；与开始治疗时的基础身高与靶身高的差值、骨龄延迟呈正相关。治疗后3个月的效果可作为第一年疗效的预测指标。(4)治疗后3m血清IGF-1的变化可作为判断rhGH对青春期前ISS患儿疗效的指标,血清IGF-I的变化不能作为预测青春期ISS患儿疗效的指标。