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目的:全脑放疗(whole brain radiotherapy,WBRT)是非小细胞肺癌(non-small cell lung cancer,NSCLC)多发脑转移患者的标准治疗方式,能快速缓解脑转移患者中枢神经系统(central nerval system,CNS)症状,提高局部肿瘤控制率。表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂(EGFR tyrosine kinase inhibitors,EGFR-TKIs)为表皮生长因子受体(epidermal growth factor receptor,EGFR)突变的NSCLC患者的一线治疗方式,在NSCLC合并脑转移患者也有一定疗效。对于EGFR突变肺腺癌合并脑转移患者,EGFR-TKIs联合WBRT的疗效是否优于单药EGFR-TKIs目前临床意见仍不一致。因此本研究旨在探讨EGFR-TKIs联合WBRT对比单药EGFR-TKIs治疗EGFR突变肺腺癌合并脑转移患者的疗效,并为此类患者选择最佳的治疗方式提供理论依据。方法:回顾性的分析了2015年1月至2019年12月在新疆医科大学附属肿瘤医院收治的124例EGFR突变肺腺癌合并脑转移患者,根据患者行EGFR-TKIs治疗时有无接受WBRT治疗,将患者分为EGFR-TKIs单药治疗组和EGFR-TKIs+WBRT联合治疗组,其主要观察指标为颅内客观缓解率(intracranial objective response rate,iORR)、颅外客观缓解率(extracranial objective response rate,ORR)、颅内疾病控制率(intracranial Disease control rate,iDCR)和颅外疾病控制率(extracranial Disease control rate,DCR);次要观察指标为颅内无进展生存期(intracranial progression-free survival,iPFS)、无进展生存期(progression-free survival,PFS)、总生存时间(overall survival,OS)。中位随访时间为21.5个月。采用Excel2019和SPSS22.0软件作统计学分析,计量资料不服从正态分布,采用中位数(P25,P75)表示;计数资料采用例数(%)表示,组间比较采用χ~2检验或Fisher确切概率法;运用Kaplan-Meier法作生存分析并绘制生存曲线,统计结果以P<0.05有统计学意义。结果:1)EGFR-TKIs联合WBRT组和单药EGFR-TKIs组的ORR分别为60.6%和51.6%,iORR分别66.7%和53.8%,差异均未见统计学意义(χ~2=0.081,P=0.775;χ~2=1.626,P=0.202);EGFR-TKIs联合WBRT组和单药EGFR-TKIs组的DCR分别为90.9%和89.0%,iDCR分别为93.9%和86.8%,差异无统计学意义(χ~2=0.000,P=1.000;χ~2=0.619,P=0.431);2)EGFR-TKIs联合WBRT组和单药EGFR-TKIs组的中位iPFS分别为16.0月(95%CI:12.039~19.961)和10.0月(95%CI:8.743~11.257),差异有统计学意义(χ~2=0.751,P=0.007),PFS分别为12.0个月(95%CI:8.556~15.444)和10.0个月(95%CI:8.481~11.519),差异无统计学意义(χ~2=2.551,P=0.110);3)EGFR-TKIs联合WBRT组和单药EGFR-TKIs组的中位总生存时间(median overall survival,mOS)分别为26.0个月(95%CI:19.272~32.728)和20.0个月(95%CI:15.757~24.243),差异无统计学意义(χ~2=0.751,P=0.386);4)EGFR-TKIs联合WBRT组和单药EGFR-TKIs组相比骨髓抑制及胃肠道反应的发生率更高,差异有统计学意义(骨髓抑制:χ~2=8.207P=0.004,胃肠道反应:χ~2=3.846,P=0.050),皮疹、口腔溃疡、肝肾功能损害两组患者发生率未见统计学差异。结论:1)EGFR突变肺腺癌合并脑转移患者,在EGFR-TKIs治疗的基础上联合WBRT治疗可提高患者的iPFS,但在提高ORR、DCR、iORR、iDCR、PFS和OS方面获益不明显,差异未见统计学意义;2)EGFR-TKIs联合WBRT治疗患者更容易发生骨髓抑制及胃肠道反应,但骨髓抑制及胃肠道反应的程度多为轻到中度,患者可耐受。