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目的:通过临床药物验证的方法观察温阳活血通络法联合醋酸泼尼松治疗系统性硬化症的临床疗效,并初步探讨其作用机理,为临床应用提供可靠、客观、科学的理论依据。方法:1.收集SSc患者临床标本,并随机分为温阳活血通络法联合醋酸泼尼松治疗组(中西药治疗组)和醋酸泼尼松治疗组(西药治疗组),治疗8周后,观察其有效率、皮肤积分、关节压痛积分及安全性评定指标;2.将SSc患者和与之匹配的健康体检者,清晨空腹抽取上肢静脉血2ml,提取分离外周血单个核细胞,逆转录cDNA,实时荧光定量聚合酶链(RT-PCR)技术检测TGF-β1、CCL2/MCP-1、CCL5/RANTES在系统性硬化症患者外周血单个核细胞中mRNA的表达,并与正常对照组进行比较,了解上述致病因子在SSc患者PBMC中mRNA的表达及病情发展相关性,为明确温阳活血通络法联合醋酸泼尼松治疗本病的作用机理奠定基础,同时将参与临床药物验证的SSc患者,通过检测治疗前后上述致病因子mRNA表达变化情况,来阐述其作用机理。结果:1临床观察①参与临床观察的系统性硬化症患者35例,中西药治疗组20例,男性3例,女性17例,平均年龄为(47.2±11.2),西药治疗组15例,全为女性,平均年龄为(40.8±4.76),两组患者治疗前基本情况比较差异无统计学意义(p>0.05);②两组患者治疗后,其临床疗效中西药治疗组20例痊愈0(0)%,显效3(15%),有效14(70%),无效3(15%),总有效率为85%,西药对照组15例,痊愈0(0)%,显效0(0),有效8例(53.3%),无效7例(46.7%),总有效率为53.3%,明显低于中西药治疗组(85%),差异有统计学意义(p<0.05);③两组患者治疗前皮肤积分、关节压痛积分差异无统计学意义(p>0.05),治疗后皮肤积分、关节积分均有一定程度降低,但中西药组要优于西药治疗组,且差异有统计意义(p<0.05);④两组患者经药物治疗后,实验室指标检查血沉均有明显下降,中西药组治疗前后血沉下降差异有统计学意义(p<0.05),两组治疗后血沉差异有统计学意义(p<0.05);⑤两组患者治疗后均未出现明显的不良反应和毒副作用,安全性指标也均未出现异常。2实验研究结果①检测52例SSc患者及健康体检者PBMC中TGF-β1、MCP-1、RANTES mRNA的表达RQ值分别为(1.95±1.58)、(0.98±0.63)、(1.33±0.81),均高于健康对照组(1.10±0.54)、(0.90±0.25)、(1.04±0.34),且差异有统计学意义(p<0.05);②进一步分析其表达高低与SSc病情相关性发现,血沉、C反应蛋白在RQ值高的组大于RQ值低的组,且差异有统计学意义(p<0.05),补体C3、C4、抗核抗体阳性率、抗Scl-70抗体阳性率、抗Jo-1抗体阳性率、肺间质纤维化等在RQ值表达高的组大于RQ值表达低的组,但差异无统计学意义(p>0.05);③对两组患者治疗前后转化生长因子、趋化因子差值进行比较,发现两组患者治疗8周后均能降低其表达,但中西药组要优于西药治疗组,且差异具有统计学意义(p<0.05),而TGF-β1在两组患者中治疗前后差值无统计学意义(p>0.05)。结论:1温阳活血通络法联合醋酸泼尼松治疗系统性硬化症在改善和控制皮肤硬化、关节疼痛、红细胞沉降率等方面有一定疗效,且安全性较好;2.转化生长因子(TGF-β1)、趋化因子(MCP-1、RANTES)在SSc患者外周血单个核细胞(PBMC)中mRNA的表达上调可促进SSc的发生与进展;3温阳活血通络法联合醋酸泼尼松治疗SSc可能是通过抑制趋化因子(MCP-1、RANTES)的表达而起作用,其抑制MCP-1、RANTES的表达可能为其抗纤维化的机制之一。