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目的对促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)治疗停药的特发性中枢性性早熟(ICPP)女孩进行随访,观察停药后体块指数(BMI)、糖脂代谢及性腺轴功能的变化。方法采用前瞻性对照研究方法,收集2013年3月至2014年2月就诊于福建省福州儿童医院的ICPP女孩,GnRHa治疗至少2年并已停药41例,同期未治疗35例。GnRHa治疗组自停药时,未治疗组自确诊时开始随访,所有受检者在随访1年及2年时来院复查。对受检者进行体格检查(身高、体重,乳房及阴毛发育),生化检测{空腹血糖(FBG)、甘油三酯(TG)、总胆固醇(TC)、高密度脂蛋白胆固醇(HDL-C)、低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)},激素测定{黄体生成素(LH)、卵泡刺激素(FSH)、雌二醇(E2)、睾酮(T)、硫酸脱氢表雄酮(DHEAS)、性激素结合蛋白(SHBG)、雄烯二酮(AND)及胰岛素(INS)},盆腔B超检查(检测子宫、双侧卵巢容积及形态)、骨龄(BA)评估。计算BMI、BMI SDS及稳态模型胰岛素抵抗指数(HOMA-IR)。应用SPSS 22.0软件对数据进行统计分析,选用混合线性模型,独立t检验,Friedman M检验,Wilcoxon秩和检验,Pearson线性相关分析。结果1、随访开始时GnRHa治疗组平均治疗2.4±0.57年后停药,停药时平均年龄为10.41±0.73岁,BA为11.90±0.82岁;未治疗组平均年龄为8.43±0.84岁,BA为10.75±1.17岁。随访1年来院复查者:GnRHa治疗组41例,未治疗组35例;随访2年时来院复查者:GnRHa治疗组41例,未治疗组30例(5例ICPP女孩由于其家长放弃随访而脱漏)。2、随访1年及2年时,BMI、BMI SDS、FBG、INS、HOMA-IR、TG、TC、HDL-C、LDL-C、LH、FSH、E2、DHEAS、AND、SHBG及T等各参数组别之间比较差异无统计学意义(均P>0.05);随访1年时GnRHa治疗组子宫及双侧卵巢容积大于未治疗组,差异具有统计学意义(均P<0.05),随访2年时,GnRHa治疗组子宫容积大于未治疗组,差异具有统计学意义(P<0.05),两组间双侧卵巢容积差异无统计学意义(均P>0.05)。3、BMI、INS、HOMA-IR、TG、HDL-C、LH、FSH、E2、DHEAS、AND、子宫及双侧卵巢容积等各参数的不同随访时间点之间比较差异有统计学意义(均P<0.05);BMI SDS、FBG、TC、LDL-C、SHBG及T等,差异无统计学意义(均P>0.05)。4、混合线性模型分析显示,HDL-C、FSH、DHEAS、子宫及双侧卵巢容积等各参数的组别和不同随访时间点之间存在交互作用(均P<0.05),BMI、BMI SDS、FBG、INS、HOMA-IR、TG、TC、LDL-C、LH、AND、SHBG等各参数的组别和不同随访时间点之间交互作用无统计学意义(均P>0.05)。5、随访期间,GnRHa治疗组平均初潮年龄(11.66±0.65)岁明显大于未治疗组(9.62±0.74)岁,差异具有统计学意义(P<0.05)。未治疗组中1例ICPP女孩在随访1年6个月时盆腔B超显示右侧单个卵巢囊肿,未予治疗,随访2年复查盆腔B超未见卵巢囊肿。结论无论是否接受GnRHa治疗,随访2年期间ICPP女孩BMI均随年龄的增大而增加,但BMI SDS无明显改变。GnRHa的应用不影响停药2年内ICPP女孩BMI,BMI SDS及糖脂代谢。GnRHa治疗停药1年时,ICPP女孩性腺轴功能已恢复,初潮年龄明显大于未治疗组。两组ICPP女孩随访期间DHEAS及AND均升高,但两组间均无明显差异,DHEAS及AND的升高并非GnRHa治疗所致。