目的:阐述从肝脾角度治疗早期类风湿关节炎(Rheumatoid arthritis;RA)理论依据,通过实验与临床研究探讨、验证调和肝脾法治疗早期类风湿关节炎的重要意义。方法:临床研究:早期RA病人68例,以35例服用甲氨蝶呤片及和痹方的患者为治疗组;以33例服用甲氨蝶呤片的患者为对照组。治疗3个月,随访3个月,观察临床疗效和对血清基质金属蛋白酶-3(MMP-3)及核因子-kB受体活化因子(RANK)/核因子-kB受体活化因子受体(RANKL)/骨保护素(OPG)通路的影响。实验研究:和痹方对胶原性关节炎(CIA)大鼠Th平衡相关细胞因子和关节滑膜、软骨及骨质的影响。结果:临床研究治疗组与对照组红细胞沉降率(ESR)、C-反应蛋白(CRP)类风湿因子(RF)均显著降低,与临床症状、体征方面的改善一致,治疗组在改善全身肝失调方面优势明显,和痹方可以调节与RA关节软骨及骨质破坏密切相关的血清MMP-3、OPG水平及OPG/RANKL比值。实验研究和痹方可改善胶原性关节炎大鼠体重情况等一般情况,可降低关节肿胀积分,可降低大鼠血清白介素-17(IL-17)、白介素(IL-6)、RANKL水平,可升高OPG、白介素-4(IL-4)、白介素-10(IL-10)水平。结论:证明了肝脾失调为早期RA发生的潜在因素与核心病机,情志失调及感受外邪等是形成本病的外在诱因。内生风寒湿热可进一步影响RA病情的发展与转归。较深入研究了和痹方对早期RA滑膜炎症、软骨及骨质破坏的作用,为调和肝脾法治疗早期RA提供科学依据,有利于指导对早期RA的临床实践。