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目的:明确复方黄黛片(RIF)单药诱导缓解、序贯化疗缓解后治疗对儿童初治急性早幼粒细胞白血病(APL)长期生存的疗效及不良反应。 方法:收集于1997年10月至2010年9月在中国人民解放军联勤保障部队第九六七医院(原中国人民解放军第二一○医院)治疗的18例初治APL患儿作为研究对象。所有患儿年龄均≤15岁,经检测染色体t(15;17)或融合基因PML-RARa阳性,临床诊断APL,未接受过任何治疗,且资料齐全。体重≥50kg的患儿起始给予RIF5片(0.27g/片),每日3次,餐后口服;根据胃肠道反应逐渐加量,1周以后增至10片,每日3次;7例患者不能耐受胃肠道反应者,给予小剂量高三尖杉酯碱(H)和/或阿糖胞苷(A)静滴,1-2周,至胃肠道反应好转后再次给予RIF口服;体重<50kg的患儿剂量减半;所有患儿服药至血液学缓解(HCR)。获得HCR的患儿接受RIF与联合化疗交替治疗。联合化疗2周为1疗程,RIF4周为1疗程。初始疗程间隔1个月,10个疗程后,疗程间隔为4个月,再治疗5个疗程,缓解后治疗共持续5年。缓解后治疗RIF用法用量同诱导缓解治疗。化疗方案如下:HAC(高三尖杉酯碱2mg/m2,第1-2天,静滴;阿糖胞苷100mg/m2,第1-3天,静滴;环磷酰胺800-1200mg/m2,第3天,静注);HAD(高三尖杉酯碱2mg/m2,第1-2天,静滴;阿糖胞苷100mg/m2,第1-3天,静滴;柔红霉素40mg/m2,第3天,静注);HAE(高三尖杉酯碱2mg/m2,第1-2天,静滴;阿糖胞苷100mg/m2,第1-3天,静滴;足叶乙甙100mg/m2,第1-3天,静滴);HAM(高三尖杉酯碱2mg/m2,第1-2天,静滴;阿糖胞苷100mg/m2,第1-3天,静滴;米托蒽醌6mg/m2,第3天,静滴)。 结果:1、18例患儿,17例获HCR,HCR率为94.4%,获HCR的中位时间为54(48~73)天。2、18例患儿,17例获MCR,MCR率为94.44%,其中5例患儿获HCR的同时PML/RARa融合基因阴性,其余12例获MCR的中位时间为5.27(2.1~7.4)月。3、18例患儿,1例在RIF治疗的第15天ED,死亡原因为颅内出血。该例患儿为高危组,在治疗过程中出现WBC急剧升高,于治疗第12天达最高,WBC计数为72.4×109/L,在治疗的第14天诊断为DIC。4、获HCR的17例患儿随访至2017年5月31日,其中1例(5.9%)于HCR后的23个月血液学复发,予RIF诱导缓解后再获HCR。5、17例患儿中位随访时间为131(78~218)月,5年OS和DFS分别为94.4%和88.9%。6、18例患儿,15例(83.3%)出现了不同程度的WBC增高,WBC计数最高值中位数97(18.3~164.4)×109/L,达WBC计数最高值中位时间21(11~26)天;5例(27.8%)发生弥漫性血管内凝血(DIC),1例ED,余4例给予肝素、新鲜冰冻血浆(15ml/kg/d)及冷沉淀治疗后分别于第6、7、13和21天纠正;少数患者出现如下消化道不良反应,其中3例恶心,2例呕吐,2例腹痛、1例腹泻、2例1-2级的肝损害;其它不良反应:1例患儿出现面部水肿。 结论:单药RIF诱导缓解,序贯化疗缓解后治疗儿童初治APL疗效确切,具有较高的HCR率及长期生存率,副作用较少,儿童患者亦可耐受,可作为儿童初治急性早幼粒细胞白血病治疗方案的选择。