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目的:探讨RNA干涉技术沉默STAT3基因抗人原发性肝癌的效应,为肝癌的基因治疗提供有效靶点及技术。方法:以基因重组技术构建pSilencer 3.0-H1-siRNA-STAT3重组质粒;应用真核细胞转染技术转染人原发性肝癌细胞株进行体外研究;建立裸鼠人原发性肝癌皮下移植瘤模型,采用瘤内注射联合电转染法将重组质粒导入裸鼠移植瘤内观察抑瘤作用。结果:(1)成功构建pSilencer 3.0-H1-siRNA-STAT3重组质粒。(2)体外实验证明pSilencer 3.0-H1-siRNA-STAT3重组质粒对人原发性肝癌细胞具有增殖抑制及促进凋亡的作用。(3)体内实验证明pSilencer 3.0-H1-siRNA-STAT3重组质粒具有抑制裸鼠人原发性肝癌皮下移植瘤的生长作用。结论:STAT3基因可作为肝癌基因治疗的有效靶点,应用RNAi技术沉默STAT3基因对人原发性肝癌具有显著的治疗效果。