帕金森病(PD)是一种较常见的、能给人类生活带来严重影响的神经系统疾病,目前尚无法被根治。其主要病理标志是中脑黑质致密部(SNpc)表达酪氨酸羟化酶(TH)的多巴胺能神经元渐进性消失。细胞治疗是目前最有希望能显著改善PD患者生存质量的治疗手段之一,在实现细胞治疗前我们有必要对所能获得的DP神经元进行全方位的了解,尽管现在已经建立起许多啮齿类动物PD研究模型,并能体外诱导得到少量多巴胺(DP)神经元用以研究,甚至能用人的特异性启动子特异性标记小鼠DP神经元,但目前仍未能标记并获得纯的人类DP神经元以便深入研究,阻碍了对人类PD的攻克和对DP神经元的研究。本文为了解决这一重要问题,在无异种动物源性培养条件下,结合最新、高效、便捷、成本较低且脱靶率更低的基因编辑系统—-CRISPR/Cas9n系统,成功建立了携带体外克隆的TH短启动子驱动的ZsGrenn基因的hES细胞系,并在由该细胞系诱导而来的DP神经元中特异性表达荧光蛋白,实现了DP神经元的特异性标记,为接下来获得纯的人类DP神经元并对其进行深入研究奠定了基础。