目的多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)是第二常见的血液系统癌症,是不可治愈的恶性肿瘤,临床上的治疗以延长患者的生存期为主要目的。传统化疗方案在治疗MM患者过程中所带来的收益十分有限,MM患者中位生存期一般不超过3年。蛋白酶抑制剂硼替佐米,是一种良好的靶向治疗药物,能够显著提高MM患者的总生存期和无进展生存期,但其相对高昂的费用给患者造成了巨大的经济负担,而使其在适应症患者身上的应用受到了限制,因此本研究针对其疗效及药物经济学价值进行探讨与分析。方法选取沈阳市某三甲医院2011年1月-2015年12月所有符合纳入/排除标准的初发多发性骨髓瘤患者作为研究对象。通过医院的病案系统收集患者基线资料、入院治疗情况及医疗费用情况。根据所采用的化疗方案中是否含有硼替佐米,分为硼替佐米组与传统化疗组。采用SPSS 22.0进行统计分析,根据研究对象基线资料的类型,采用χ2检验或z检验进行比较;疗效采用Wilcoxon秩和检验进行比较;总有效率、缓解率及不良反应发生率采用χ2检验进行比较;组内疗程间的疗效比较采用广义估计方程进行分析;化验指标的比较则采用重复测量方差分析。结果1.本研究共纳入MM患者128例,其中硼替佐米组42例,传统化疗组86例,患者平均年龄为59.30±10.02岁(硼替佐米组为60.24±11.29岁,传统化疗组为58.83±9.37岁),男/女性别比为1.2:1(硼替佐米组为1.2:1,传统化疗组为1.3:1),两组患者的年龄、性别、DS分期、ISS分期、分型及肾功能均衡可比(P>0.05)。2.硼替佐米组患者的疗效要优于传统化疗组;治疗2个疗程后,硼替佐米患者的完全缓解率,总有效率高于传统化疗组(40.5%vv12.8%,P<0.001;95.2%vs 73.3%,P=0.003),3个疗程后,硼替佐米组的完全缓解率,非常好的部分缓解率均要高于传统化疗组(45.2%vs14.0%,P<0.001;85.7%vv61.6%,P=0.005);4个疗程后,硼替佐米组的≥CR率,≥VGPR率显著高于传统化疗组(45.2%vv 19.8%,P=0.003;85.7%vv62.8%,P=0.008);硼替佐米组对患者的血红蛋白、红细胞计数、白蛋白的升高作用要优于传统化疗组,对血清β2-MG、血肌酐、尿β2-MG的降低作用要优于传统化疗组。3.硼替佐米组的中性粒细胞减少症发生率要低于传统化疗组(14.3%vs2.3%,P=0.028),外周神经病发生率要高于传统化疗组(31.0%vs2.3%,P<0.001),差异有统计学意义,两组其他不良反应的发生率均无统计学意义。4.硼替佐米组与传统化疗组MM患者每个疗程的费用在降价前后的差异均有统计学意义(P<0.05),各疗程间的费用存在差异(P<0.05),两组费用排名前五位的均是药费、化验费、检查费、床位费及治疗费。5.硼替佐米组每获得一个单位的完全缓解率、非常好的部分缓解率、总有效率及临床受益率,其成本分别3221.62元、1767.96元、1370.54元、1475.97元,均高于传统化疗组的1178.54元、383.90元、309.31元、227.65元,增量成本-效果比分别为3888.46、7428.29、4986.58、9285.36,敏感度分析的结果显示,硼替佐米组的成本-效果比仍高于传统化疗组,结果可靠。结论1.以硼替佐米为主的化疗方案要比传统化疗方案具有更高的有效率,且在改善患者的生化指标方面具有更积极的作用。2.以硼替佐米为主的化疗方案的主要不良反应发生率与传统化疗方案没有明显的差异,具有较好的耐受性。3.以硼替佐米为主的化疗方案的治疗费用要高于传统化疗方案,其药费是治疗费用较高的主要原因。4.成本-效果分析中,传统化疗方案的成本效果比较低,建议经济能力较差的患者采用传统化疗方案,而有一定经济能力的患者则可采用以硼替佐米为主的化疗方案,以更快的取得并维持较好的治疗效果。