目的：　　初步探索自拟开胃运脾方治疗小儿厌食（脾失健运证）的有效性及安全性。　　方法：　　采用随机、平行对照的临床研究方法，计划收集60例诊为小儿厌食（脾失健运证）的患儿。病例来源自天津中医药大学第一附属医院儿科门诊，将符合纳入标准的患儿按1∶1的比例随机分成两组，每组各30例。试验组给予开胃运脾方，对照组给予沙棘干乳剂，疗程为4周。以疾病疗效为主要评价指标，以中医证候疗效、单项症状改善情况为次要评价指标，以不良反应/不良事件发生率为主要安全评价性指标，应用SPSS19.0进行统计学分析。　　结果：　　试验将来源自2017年05月至2018年02月天津中医药大学第一附属医院儿科门诊符合纳入标准60例患儿，随机分为试验组和对照组各30例。共剔除4例，其中对照组4例，其中1例因随机后患儿家属拒绝用药而剔除，2例因失访无疗后访视记录而剔除，1例因治疗过程中加用小儿推拿而剔除。故试验组30例，对照组26例，共56例患儿进入统计分析处理。　　疗效分析：　　①疾病疗效：治疗4周后，试验组愈显率为76.67%，对照组愈显率为53.85%，差异有统计学意义（P＜0.05），试验组优于对照组。治疗2周后，试验组愈显率43.33%，对照组愈显率为23.08%，差异有统计学意义（P＜0.05），试验组优于对照组；　　②中医证候疗效：治疗4周后，试验组愈显率为56.67%，对照组愈显率为23.08%，差异有统计学意义（P＜0.05），试验组优于对照组。治疗2周后试验组愈显率为23.33%，对照组愈显率为 11.54%，差异有统计学意义（P＜0.05），试验组优于对照组；　　③单项症状改善方面：试验组在疗后各访视点单项症状（食欲、食量、面色、嗳气、腹胀、大便、体重）方面的自身前后评分比较，体重计分 P＞0.05，差异无统计学意义，余均 P＜0.01，差异有显著性统计学意义，试验组可以有效地改善主症及除体重之外的次症。在疗后各访视点单项症状的组间比较，面色、体重计分P＞0.05，差异无统计学意义，余均P＜0.05，差异有统计学意义，试验组对主症及除面色、体重之外的次症的疗效优于对照组；　　④痊愈患儿疗程结束后 4 周随访，试验组的反复率为 10%，对照组的反复率为75%，差异具有统计学意义（P＜0.05），试验组反复率低于对照组，试验组的远期疗效较好。　　安全性：　　试验中两组患儿体温、心率、呼吸均未出现异常，未出现不良事件及不良反应，故安全性良好。　　结论：　　自拟开胃运脾方治疗小儿厌食（脾失健运证）的临床疗效优于沙棘干乳剂；且自拟开胃运脾方在改善小儿厌食（脾失健运证）的食欲、食量主要症状和面色、嗳气、腹胀、大便次要症状方面有显著疗效，在改善食欲、食量、嗳气、腹胀、大便单项症状优于沙棘干乳剂；自拟开胃运脾方临床应用安全且远期疗效较好，反复率低。