目的:探讨异基因造血干细胞移植后髓外复发的发生率、危险因素、治疗、临床转归及发病机理。方法:对本院1997年4月到2008年12月期间164例allo-HSCT患者的病例资料进行回顾性分析。选择10个临床参数做Cox单因素分析:性别、年龄、原发病、供者类型、移植时疾病状态、HLA相合程度、急性移植物抗宿主病(aGVHD)、慢性移植物抗宿主病(cGVHD)、移植前有无髓外浸润以及预处理方案。将在单因素分析中P<0.10有统计学意义的因素进行Cox多因素分析,并评价了治疗方法和探讨了可能的发病机理。结果:1.164例中29例复发(17.7%),其中骨髓复发17例(10.4%),单纯髓外复发9例(5.5%),髓内外同时复发3例(1.8%)。2.单因素分析表明以下因素与髓外复发相关:性别、供者类型、疾病进展期、慢性GVHD和移植前有髓外浸润。对上述有统计学意义的因素进行多因素分析,只有疾病进展期(RR=8.753,P=0.012),移植前有髓外浸润(RR=49.864,P=0.000)和移植后无慢性移植物抗宿主病(RR=0.034,P=0.005)为髓外复发的独立危险因素。结论:本研究结果表明:疾病进展期、移植前有髓外浸润和无慢性GVHD是髓外复发的独立危险因素。多种因素参与了髓外复发的发病机理,它们之间并非互相排斥,而是共同存在和互相作用。由于GVL效应在髓外不似髓内那样强,髓外部位遂成为白血病细胞逃逸GVL效应的“庇护所”。因此,在诸多因素中,免疫逃逸可能在髓外复发的发病机理中起到主要作用。