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目的: 研究以硼替佐米为主的联合化疗对多发性骨髓瘤的疗效以及硼替佐米的不良反应。 方法: 回顾分析2008年3月到2014年7月在我院血液科确诊为多发性骨髓瘤患者(MM)52例,其中男33例,女19例,年龄27~84岁,中位年龄为59.9岁,ⅠA期2例、ⅡA期6例、ⅢA期27例、ⅢB期17例,IgA型12例、IgG型25例、IgD型2例、轻链型13例(λ轻链型7例、κ轻链型6例)。其中,42例患者接受以硼替佐米为主的联合化疗方案。初发MM31例,标准剂量(1.3mg/m2)18例,减低剂量13例;复发难治MM11例。另外10例患者接受传统型(含蒽环类+地塞米松)化疗方案。动态检测患者骨髓浆细胞比例,血、尿免疫固定电泳,血肌酐、血清钙浓度、乳酸脱氢酶、免疫球蛋白定量、血、尿微球蛋白(β2-MG)等。在化疗疗程结束后,参照国际骨髓工作组(IMWG)的疗效标准全面分析患者的疗效并观察硼替佐米的不良反应。 结果: 硼替佐米组总有效率(overallremissionrate,ORR)为76.19%(32/42),CR+VGPR为54.76%(23/42);传统治疗组ORR为20.00%(2/10),CR+VGPR为10.00%(1/10),两组ORR和CR+VGPR相比,差异有统计学意义(P值分别为或P均<0.05)。初治硼替佐米组ORR和CR+VGPR分别为87.09%(27/31)和64.52%(20/31),分别优于传统化疗组20.00%(2/10)和10.00%(1/10),以及复发难治硼替佐米组45.46%(5/11)和27.27%(3/11),P均<0.05。硼替佐米标准剂量组ORR和CR+VGPR分别为100%(18/18)和83.33%(15/18)明显高于减低剂量组69.23%(9/13)和38.46%(5/13),P均<0.05。硼替佐米组ORR和CR+VGPR分别为87.09%(27/31)和64.52%(20/31),分别优于传统化疗组20.00%(2/10)和10.00%(1/10),两组ORR和CR+VGPR相比,差异有统计学意义(P均<0.05)。硼替佐米标准剂量组ORR和CR+VGPR分别为100%(18/18)和83.33%(15/18)高于传统组组20%(2/10)和10%(1/10),两组ORR和CR+VGPR相比,差异有统计学意义(P均<0.05)。硼替佐米减低剂量组ORR为69.23%(9/13)高于传统组20.00%(2/10),P<0.05;但两组CR+VGPR无统计学差异(P>0.05)。标准剂量硼替佐米可以有效地提高患者的总体生存期(OS)和无进展生存期(PFS)。全部接受硼替佐米治疗的42例患者中,硼替佐米减低剂量组总PN发生率27.78%(5/18);标准剂量组总PN发生率41.67%(10/24),两组之间差异无统计学意义(P>0.05);但减低剂量组2~3级PN发生率明显低于标准剂量组(P<0.05)。在给药途径方面,硼替佐米静脉给药组出现乏力(42.86%)(9/21)、周围神经炎(52.38%)(11/21),均分别高于硼替佐米皮下注射组(14.28%)(3/21)、(19.05%)(4/21),差异具有统计学意义(P均<0.05)。 结论: 以硼替佐米为主方案治疗多发性骨髓瘤疗效优于传统化疗疗效。初治硼替佐米组疗效优于复发难治硼替佐米组。标准剂量硼替佐米组疗效优于减低剂量硼替佐米组。初治硼替佐米组疗效优于传统组。标准剂量组疗效优于传统组。减低剂量组疗效优于传统组。标准硼替佐米组可以改善其总生存期(OS)和无进展生存期(PFS)。减低剂量硼替佐米2~3级PN发生率较标准剂量少,但疗效较标准剂量组疗效差。硼替佐米皮下注射给药可以有效减低不良反应,安全性相对较高。