Cox模型下病例队列设计中两种伪似然推断方法及其应用

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在许多大型队列研究中,采用节约成本并能提高效率的抽样设计至关重要.基于生存数据的病例队列设计正是这样一种有偏抽样机制.这种抽样设计最大的优点在于:昂贵的关键协变量的采集和测量仅对一个随机抽取的子队列以及子队列之外所有经历了感兴趣事件的病例个体进行.本文探讨如何应用Cox模型拟合病例队列研究数据.探讨了两种基于伪似然思想的统计推断方法及其渐近理论.通过模拟研究和实际数据分析研究了病例队列设计相较于传统简单随机抽样设计的高效性,展示了其理论意义和应用价值.首先,我们总结Prentice(1986)[24]和Chen&Lo(1999)[8]提出的两种基于伪似然思想的推断方法以及其渐近理论.然后,我们通过一系列统计模拟来研究和评估上述两种估计方法在有限样本量下的表现,研究病例队列设计作为传统简单随机抽样的合理替代的实用性和有效性.最后,我们分析一个关于肾母细胞瘤研究的实际病例队列数据,展示了病例队列设计在实际中的应用价值.本文结构如下:第一章中,介绍本文的研究背景,综述研究方向发展现状,介绍模型的抽样设计,提出本文的主要工作及创新之处.第二章中,研究了Prentice(1986)[24]针对病例队列设计提出的一种伪似然推断方法.第三章中,研究Chen&Lo(1999)[8]提出的一种改进的伪似然推断方法.第四章中,研究两种伪似然推断方法在Cox模型中的应用.编写应用程序,通过统计模型评估上述两种方法在有限样本量下的表现.第五章中,将研究方法应用于分析一个关于肾母细胞瘤的实际病例队列数据.第六章中,对本文主要工作进行总结,并对未来研究工作进行展望.
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