目的:观察金匮肾气汤联合内分泌治疗肾阳虚证Ⅲ、Ⅳ期前列腺癌的临床疗效及安全性。方法:按照随机对照原则,将68例Ⅲ、Ⅳ期前列腺癌患者分为两组,治疗组34例,对照组34例,研究过程中由于未规律用药、未按规定行检查、自身原因主动终止试验等,治疗组和对照各脱落2例,最终每组有效例数均为32例。治疗组给予金匮肾气汤联合内分泌治疗,对照组给予单纯内分泌治疗,疗程为3个月。观察比较两组患者的近期疗效、血清前列腺特异抗原(PSA)水平、国际前列腺症状评分(I-PSS)、中医证候评分、生活质量以及安全性指标。结果:(1)疗效性评价:(1)近期疗效:两组实体瘤疗效比较,组间差异不显著(P>0.05);(2)血清PSA定量:治疗后治疗组血清总前列腺特异抗原(tPSA)、游离前列腺特异抗原(fPSA)量均低于对照组,且治疗后两组间差异有统计学意义(P<0.01);(3)I-PSS评分:两组治疗后I-PSS评分均降低(P<0.01),且治疗组效果优于对照组(P<0.01);(4)中医证候评分:两组治疗后中医证候均改善(P<0.01),且治疗组改善情况优于对照组(P<0.01);(5)生活质量:两组治疗后KPS评分均提高(P<0.05),且治疗组效果优于对照组(P<0.05)。(2)安全性评估:两组不良反应主要表现为性欲减退、异常出汗、贫血以及肝、肾功能损害,两组患者不良反应发生率比较无显著差异(P>0.05)。结论:本研究表明金匮肾气汤联合内分泌治疗Ⅲ、Ⅳ期前列腺癌患者,具有降低血清PSA水平、改善患者症状、改善中医证候、提高生活质量等作用,研究过程中未出现与金匮肾气汤相关的毒副反应,说明金匮肾气汤联合内分泌治疗肾阳虚证晚期前列腺癌有一定疗效,值得进一步临床研究。