目的:近年来靶向药物研发和药物全球同步研发项目越发受到关注。靶向药物的临床试验设计仍仅限于单个地域,如果要在新地域上市,需要进行一个新的确证性临床试验,用于评价药物的有效性和安全性,这必将会延长药物研发周期,浪费大量人力物力。本文提出了靶向药物的全球同步研发项目方法设计,并对该方法的统计学性能(检验效能、一类错误)进行评价。此外,本文提出的设计在LCT(local clinical trial)部分仅需要较少的TE(target ethnic)人群样本,第二部分给出了不同参数设置下LCT所需的样本量大小,以期为实际工作提供指导意见。方法:将全人群分为NTE(non-target ethnic)人群和TE人群,其中又包括靶点阳性人群和靶点阴性人群,MRCT(multi-regional clinical trial)和LCT可以同时进行也可以序贯进行,分别采用全随机设计或富集设计,最终的分析将人群归类为NTE人群和TE人群,并将各自的检验统计量进行加权合并。对于LCT部分样本量的估计,考虑终点指标为连续性或二分类指标,TE人群与NTE人群的效应比值和权重对样本量的影响,并进行比较。结果:观察不同靶点人群比例和LCT样本量对两种设计检验效能的影响,结果显示,当TE人群与NTE人群、靶点阳性与靶点阴性人群效应相等时,相同分配样本量情况下全随机设计与富集设计的检验效能最高,经过筛选的富集设计检验效能最低;当靶点阴性人群效应较低时,富集设计的分配样本量与全随机设计相等时,富集设计的检验效能较高,经过筛选的富集设计检验效能最低;靶点阳性人群比例增大,检验效能随之增大;两种设计的一类错误均较为稳定,不随权重及靶点比例变化而变化。当TE人群与NTE人群的效应比值较大时,本研究方法的样本量较为贴合实际,当效应比值较小,尤其是二分类资料,样本量异常大。另外,随着权重的增加,样本量变化率增加明显。结论:在靶向药物全球同步研发项目中,根据种族因素及靶向药物针对不同靶点人群的效应差异,当有足够的证据表明靶向药物对靶点阳性人群有更好的疗效且拥有可靠的靶点检测方法时,我们建议采用富集设计。当不能确定靶向药物对阴性人群是否有效或无可靠地靶点检测方法时,建议采用全随机设计。采用富集设计可以减少样本量,降低研究成本,但是也要考虑筛选过程花费,以及伦理学是否可行。