目的:探讨加味益智散治疗下元虚寒型小儿遗尿症的临床疗效,为小儿遗尿症的治疗寻求一种更为有效、复发率更低的方法,同时为加味益智散的进一步研究打下基础。方法:本研究收集2018年3月至2019年9月在东莞市中医院儿科门诊就诊的下元虚寒型遗尿症患儿共60例,治疗组与对照组各30例。治疗组予口服加味益智散颗粒治疗,对照组予口服醋酸去氨加压素片治疗,疗程均为3个月。比较两组患儿临床治愈率、复发率、中医证候积分以及综合疗效。结果:①两组患儿治疗前在年龄、性别、病程、证候积分方面均无显著性差异,具有可比性。②短期疗效方面:治疗组临床治愈率为63.3%,对照组临床治愈率为70.0%,两者相比无显著性差异。③复发率方面:停药后随访3个月,治疗组复发率为15.8%;对照组复发率为47.6%,两者相比有显著性差异,治疗组复发率低于对照组。④症状改善方面:两组的证候积分与治疗前相比均有显著性差异。治疗后两组的证候总积分、次症总积分均有显著性差异,但主症总积分无显著性差异。⑤综合疗效方面:治疗组总有效率为83.3%;对照组总有效率为76.7%。两组在综合疗效及总有效率方面均无显著性差异。结论:加味益智散与醋酸去氨加压素疗效相当;两种药物均可改善患儿的遗尿症状,在改善主要症状方面两者疗效接近,但在改善次要症状方面加味益智散优于醋酸去氨加压素,且加味益智散治疗后复发率低,无明显不良反应。因此,加味益智散治疗下元虚寒型遗尿症有确切疗效,其作用机制值得进一步研究,以便在临床上推广应用。