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目的:统计分析70例小儿特发性血小板减少性紫癜(idiopathicthrombocytopenic purpura,ITP)患儿的临床资料,对小儿ITP治疗中应用静脉丙种球蛋白(IVIg)与糖皮质激素(简称激素,GC)联合治疗及单用激素治疗两种治疗方案进行临床分析及经济学评价综合分析。 方法:选取2005年1月1日~2009年8月31日期间在贵州省人民医院儿科住院,并经临床确诊为ITP的患儿共70例,按其治疗方法分为IVIg+GC联合治疗及单用GC治疗两种治疗方案。IVIg+GC组39例,GC组31例。IVIg+GC组中给予静脉丙种球蛋白剂量为400mg/(kg·d)连用3~5天或1g/kg单剂1~2天,同时加用地塞米松1~2mg/(kg·d)连续静脉滴注3~5天后改泼尼松口服;GC组中给予泼尼松2mg/(kg·d)每日1次清晨顿服3~5天;或地塞米松1~2mg/(kg·d)连续静脉滴注3~5天后改泼尼松口服。对两种治疗方案进行回顾性分析及应用成本-效果分析法进行临床经济学评价,包括两种方案的病情程度、临床疗效、不良反应及回访情况等进行总结。 结果:两组ITP患儿男性41例(占58.57%),女性29例(占41.43%),男∶女=1.41∶1。年龄0~18岁,平均年龄6.46±4.6岁。以学龄前期发病最多,其次为学龄期。入院时两组年龄、性别均无差异牲。入院时IVIg+GC组中血小板(PLT)计数为(14.74±14.61)10×109/L,GC组为(31.19±21.82)10×109/L,两组入院时PLT计数有差异性(P<0.05)。IVIg+GC组血小板下降极重度(血小板<10×109/L自发性出血不止,危及生命,包括颅内出血)22例、重度(血小板(10~25)×109/L,见广泛出血,外伤处出血不止)12例,严重出血(颅内出血;鼻出血不易止住,需要鼻腔填塞;肉眼血尿;呕血或便血;其他任何导致血红蛋白水平下降20g/L以上的出血)12例,GC组分别为6例、7例、2例,IVIg+GC组均高于GC组(P<0.05)。从血小板上升时间,IVIg+GC组血小板上升平均时间为5.46±4.44天,GC组为7.52±5.09天;将两组治疗后血小板上升至正常天数第1到7天比较,IVIg+GC组优于GC组(P<0.05)。从有效、显效率来看,IVIg+GC组有效率/显效率为94.87%/74.36%,GC组70.97%/48.39%,IVIg+GC组优于GC组。经济学评价应用成本-效果法分析IVIg+GC组平均成本4831.71元、C/E值为50.93、GC组分别为2384.15元、33.59,△C/△E为102.41,敏感度分析结果可靠,GC组相对优于IVIg+GC组。不良反应、回访复发及副反应等两组无明显差异。 结论:综合发病情况、临床效果、不良反应、回访情况及经济学评价,对于重度、极重度、出血程度严重、复发和非首次就诊病例主张选择IVIg+GC治疗;对于轻度,血小板(50~100)×109/L,只在外伤后出血;中度,血小板(25~50)×109/L,尚无广泛出血病例,无明显出血情况病例则可选择GC治疗。临床治疗的选择应综合考虑,既要考虑临床疗效也要兼顾经济因素,以达到在临床中做到疗效佳、安全、疗程短、费用低最佳治疗方案。