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[背景]目前造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation,HSCT）适用于大多数的急性白血病（acuteleukemia,AL）患者,在缺乏全相合供体时,单倍体供体移植（HLA-haploidentical HSCT,haplo-HSCT）和自体移植（autologous HSCT,ASCT）是目前广为使用的替代移植方式。Haplo-HSCT的供体选择面大、抗白血病作用强,但其移植物抗宿主病（graft-versus-hostdisease,GVHD）的风险及治疗相关死亡率（treatment-relatedmortality,TRM）也同时增高。而ASCT因其移植后复发率较高,目前常不被作为替代供体的首要选择,但其较低的治疗相关死亡率、诊疗经费和技术难度、较好的移植后生活质量以及近年来不断进步的移植后维持治疗方案,使得ASCT 同样在AL患者中仍有一定应用场景,尤其是在低中危组的急性髓系白血病（acute myeloid leukemia,AML）中。许多研究表明两种移植方式在低中危AML患者中的总生存率（overall survival,OS）和无进展生存率（progression-free survival,PFS）相当,但是在近十年移植策略不断改进的情况下,不论是haplo-HSCT还是ASCT的预后都有了长足的改善。因此,比较当前治疗水平下haplo-HSCT和ASCT的预后对临床选择治疗策略具有一定指导意义。[方法]在第一部分,我们先针对haplo-HSCT与ASCT在AL中的疗效对比进行了系统性回顾与 Meta 分析。我们对 PubMed、Web of science、EMBASE、Cochrane Library进行系统性文献检索,检索时限为建库起至2021年12月20日。研究指标为移植后OS、PFS、复发率（relapserate,RI）和TRM。提取每个符合条件的研究数据,使比值比率（Odds Ratio,OR）和 95%置信区间（95%confidence interval,95%CI）进行系统评价分析以评估haplo-HSCT和ASCT的预后疗效比较。在第二部分,我们组织国内多家中心参与了欧洲血液与骨髓移植学会（European Cooperative Group for Bone Marrow Transplantation,EBMT）开展的多中心回顾性研究,纳入获得初次完全缓解（the 1st complete remission,CR1）且微小残留病变（minimal residual disease,MRD）阴性的中危AML患者,比较了 haplo-HSCT及ASCT在这部分患者中的疗效及不良反应,并与欧洲数据进行比较。在第三部分,我们总结了多中心前瞻性随机对照临床试验（NCT02059720）结果,纳入了初诊的低、中危AML患者,达到CR1且评估MRD阴性后随机接受ASCT或haplo-HSCT,直接比较两者的预后及移植后并发症。[结果]在第一部分中,我们共纳入7篇研究文献涉及1453名患者进行Meta分析。结果显示:ASCT后的病人RI显著高于haplo-HSCT（OR=0.37,95%CI:0.29-0.47,P＜0.01,I2=0%,P 异质性=0.51）;而较低的 TRM（OR=5.65,95%CI:3.95-8.07,P＜0.01,I2=35%,P异质性=0.18）导致两种移植方法的 OS（OR=1.06,95%CI:0.67-1.67,P=0.82,I2=68%,P异质性＜0.01）及 PFS（OR=0.61,95%CI:0.37-1.01,P=0.06,I2=67%,P 异质性＜0.01）相似。亚组分析提示AML组与ALL组有相同的疗效对比趋势,且CR的次数并不影响移植方式的选择。在第二部分中,我们纳入了 2010年1月至2019年12月期间中国299例、欧洲544例造血干细胞移植的数据。国内数据有97名患者接受了 ASCT,另外202接受了 haplo-HSCT;而欧洲患者有344例接受ASCT,200例接受haplo-HSCT。生存分析提示ASCT患者3年复发率明显高于haplo-HSCT患者（中国:27.0%±0.2%versus 13.5%±0.0%,P=0.003;欧洲:50.5%±5.7%versus 14.5%±5.2%,P=0.001）,伴随着 TRM 明显降低（中国:3.5%±0.4%versus 12.0%± 0.5%,P=0.012;欧洲:7.1%±3.0%versus 23.6%±6.4%,P=0.001）,导致二者有相似的 OS（中国:79.5%±4.5%versus 77.2%±3.1%,P=0.796;欧洲:67%± 5.3%versus 72.6%±6.7%,P=0.500）。多因素分析提示在国内数据中,haplo-HSCT是RI的保护性因素（P=0.009）和TRM（P=0.025）的独立危险因素;而在欧洲患者中haplo-HSCT不仅与较高的TRM（P＜0.001）、较低的RI（P＜0.001）相关,同时还与较好的PFS（P=0.001）显著相关,此外年龄、FLT3-ITD、NPM1也是预后的独立影响因素。在第三部分,我们进一步总结了在CR1的低中危组AML患者中开展的一项前瞻性多中心临床试验,按照1:1匹配纳入了 2014年1月至2019年12月来自国内10所移植中心368例患者,低危组AML患者179例,中危组AML患者189例。移植后患者的中位随访时间为33个月。截至随访时间有68名患者死亡,其中ASCT患者25名,Haplo-HSCT患者43名。在整体人群中的生存分析结果得出:ASCT 患者的 3 年复发率虽偏高（26.2±0.1%versus 9.4%±0.0%,P＜0.001）,但 TRM 要明显低于 haplo-HSCT（3.3%±0.0%versus 16.0%±0.1%,P＜0.001）,以至二者的 PFS 相似（70.5%±3.8%versus 74.9%±3.3%,P=0.880）;同时因缺失GVHD,ASCT的无移植物抗宿主病和复发生存期（graft-versus-host disease-free and relapse-free survival,GRFS）明显优于 haplo-HSCT（70.5%±3.8%versus 57.4%±3.8%,P＜0.001）,提示患者有较好的移植后生存质量;最终,接受ASCT患者的OS要优于接受 haplo-HSCT 的患者（83.0%±3.2%versus 77.0%±3.2%,P=0.044）。亚组分析与整体队列的结果在CIR、TRM、PFS和GRFS上的趋势相似,但在低危组患者中 ASCT 在 OS（89.6%±3.5%versus 74.9%±5.1%,P=0.023）上的优势进一步扩大。而在中危组患者中,二者的 OS（76.0%±5.5%versus 76.6%±4.4%,P=0.531）相似。多因素分析提示高龄、MLL重排、移植物来源和干细胞剂量、造血重建速度、GVHD以及移植后并发感染等因素均会影响患者的预后。[结论]对于缺乏HLA相合供体的AML患者,特别是低中危AML患者来说,ASCT及haplo-HSCT均是可行的选择。在低中危组的AML患者中,具体选择要根据患者的供体可及性、本病风险、治疗经过和自身意愿等因素决定。同时患者ASCT后的复发、haplo-HSCT后的TRM仍是主要的问题,因此需要进一步完善优化两种移植策略,控制其在复发与治疗毒性之间相平衡,给患者带来更好的生存获益。